艾曲泊帕/艾曲波帕的最新消息

在新冠肺炎疫情期間，免疫抑製劑和/或類固醇的免疫性血小板減少症（ITP）的經典後續治療方案可能會增加患者對病毒感染的易感性。為了最大限度地降低ITP患者在新冠肺炎全球危機期間的風險並提高治療效果，非免疫抑制療法（主要包括血小板生成素模擬物，如艾曲泊帕/艾曲波帕（Eltrombopag）或重組人血小板生成素（rhTPO））可能對患者更好。

血小板生成素受體（TPO-RA）的小分子激動劑艾曲泊帕被推薦用於ITP患者的後續治療，該治療也已顯示出強大的療效。然而，艾曲泊帕治療皮質類固醇抵抗或複發ITP的嚴重問題是治療期間無效、反應喪失和血小板計數波動。 RhTPO是由中國倉鼠卵巢細胞產生的全長糖基化TPO，在ITP的多項研究中顯示了其有效性。由於rh-TPO和艾曲泊帕的不同，它具有不同的分子結構、治療機制和藥代動力學特徵，因此具有不同的反應模式和副作用。先前的研究已經證實了在rh-TPO和艾曲泊帕之間切換對首次TPO-RA無反應或出現不良事件的ITP患者的安全性和有效性。研究人員假設這兩種藥物的組合可能是治療ITP的一種有希望的選擇。

納入標準如下：臨床證實皮質類固醇耐藥或複發的原發性ITP；血小板計數兩次小於30×10^9/L或血小板大於30×10^9/L合併出血表現（世界衛生組織出血量表2級以上）；≥18年。對於艾曲泊帕和rhTPO聯合治療的患者，他們接受艾曲泊帕25-75mg口服，rhTPO 300U/kg皮下注射，每天一次，連續7天，然後在維持治療中逐漸減少劑量，以保持血小板計數在50-150×10^9/L之間。

從2020年9月至2023年7月，共有29名皮質類固醇耐藥性或複發性ITP患者被納入接受艾曲泊帕加rhTPO治療，其中包括11名男性和18名女性患者。中位年齡為55歲。基線血小板計數為7（1-17）×10^9/L。大多數患者（69.0%）患有嚴重ITP（血小板計數≤10×109/L或出血評分≥5）。療效定義為至少一次治療後血小板計數≥30×10^9/L且≥基線血小板計數的2倍。 1週（早期反應）和1個月（初始反應）的反應率分別為37.9%和62.1%。經過6週的治療，82.8%的患者獲得了緩解，大多數患者（89.7%）的出血症狀得到了改善。治療期間未發生血栓栓塞事件。

艾曲泊帕和rhTPO是治療皮質類固醇抵抗或複發性ITP，特別是嚴重ITP的安全有效的治療方法。