Qfitlia（Fitusiran）的相關介紹：是一種治療什麼的藥

Qfitlia（Fitusiran）是一種抗凝血酶指導的小干擾核糖核酸，用於預防性治療血友病A或B患者，使用或不使用抑製劑。 Qfitlia更適用於12歲及以上的成人和兒童血友病A或B患者的常規預防，以預防或減少出血事件的頻率，無論是否使用因子VIII或IX抑製劑。

血友病是一個罕見的遺傳性血液疾病家族，由凝血因子缺乏（血友病A中的因子VIII和血友病B中的因子IX）引起，凝血因子缺乏阻止正常血液凝固，導致出血發作。 Qfitlia是一種小干擾RNA（siRNA）療法，是第一種用於血友病的抗凝血酶降低療法。它旨在降低抗凝血酶(一種抑制血液凝固的蛋白質)，以促進凝血酶的生成並防止出血。

Qfitlia利用Alnylam Pharmaceutical Inc.的ESC-GalNAc共軛技術，該技術使皮下給藥具有更高的效力和持久性，每年只需注射6次即可提供一致的保護。 美國食品藥品監督管理局（FDA）的批准是基於ATLAS期研究的數據，該研究證明了有臨床意義的出血保護作用，該作用通過血友病患者使用或不使用抑製劑的年出血率（ABR）來衡量。 Qfitlia通過皮下注射給藥，每2個月開始一次。可以調整給藥的劑量或頻率以保持15-35%的抗凝血酶活性。

Qfitlia附有不良反應的方框警告，包括血栓形成事件、急性和復發性膽囊疾病。常見的不良反應（發生率＞10%）包括病毒感染、鼻咽炎和細菌感染。與Qfitlia相關的警告和注意事項包括肝毒性，應在基線時進行肝臟檢查，然後在開始治療後和劑量增加後至少6個月內每月進行一次。

參考資料：https://www.drugs.com/history/qfitlia.html