Qfitlia（Fitusiran）的說明書中文簡介

一、名稱：Qfitlia、Fitusiran

二、適應症：

Qfitlia（Fitusiran）適用於常規預防，以預防或減少12歲及以上患有血友病A或B的成人和兒童患者在有或沒有因子VIII或IX抑製劑的情況下發生出血的頻率。

三、用法用量：

1、推薦劑量

Qfitlia僅供皮下使用。建議在具有血友病或出血性疾病治療經驗的醫療保健專業人員的監督下使用Qfitlia。使用美國食品和藥物管理局批准的試驗監測抗凝血酶降低（AT）活性。 Qfitlia的起始劑量為50毫克，每兩個月皮下注射一次。如有必要，調整劑量和/或給藥間隔，使活性保持在15-35%之間。

在啟動Qfitlia之前的活動中進行測量。如果AT活性＜60%，不要開始定量給藥。在開始Qfitlia後，患者可以在治療的前7天繼續使用之前的凝血因子濃縮物（CFC）或旁路劑（BPA）預防。在首次服用Qfitlia後7天內停止CFC或BPA預防。

2、劑量修改

在開始給藥後的第4週（第1個月）、第12週（第3個月）、第20週（第5個月）和第24週（第6個月）以及任何劑量調整後，使用FDA批准的測試進行活動測量。如果任何AT活性＜15%，則需要減少劑量。較低劑量應在前一劑量後3個月開始。減少劑量後，應重新開始AT測量。如果6個月後AT活性＞35%，或者如果患者沒有達到滿意的出血控制，則應考慮增加劑量。劑量增加後，應重新開始AT測量。

3、製備和給藥說明

Qfitlia適合在醫療保健提供者的指導下使用。根據使用說明，為患者和/或護理人員提供使用前準備和服用Qfitlia的適當培訓(IFU)。患者可以自己注射Qfitlia，或者患者的護理人員可以給患者註射Qfitlia。對於12至17歲的兒童患者，建議由成人或在成人監督下注射Qfitlia。

通過在大腿或腹部區（肚臍周圍2英寸（5厘米）除外）域進行皮下注射來施用Qfitlia。護理人員也可以在患者上臂的外部區域注射Qfitlia。 Qfitlia不應注射到嬌嫩、受損、擦傷或結疤的皮膚中。不要注射到靜脈中。

四、不良反應：

在Qfitlia的臨床研究中，常見的不良反應包括病毒感染、鼻咽炎和細菌感染。

五、供應和儲存：

Qfitlia是一種無色至淡黃色的透明溶液，以單劑量預填充筆或單劑量小瓶提供。每支預填充筆的設計容量為0.5毫升的50毫克Qfitlia。每瓶設計用於輸送0.2毫升20毫克的Qfitlia。

對於預填充筆，Qfitlia在2°C至8°C(36°F至46°F)下冷藏儲存在原紙箱中，以避免光照。在標籤上打印的有效期內，Qfitlia可在15°C至30°C(59°F至86°F)的室溫下儲存一次，最長可達3個月。從冰箱中取出後不遲於3個月或到期日丟棄，以先到者為準。在室溫下儲存後，不要將產品放回冰箱。

對於20毫克小瓶的Qfitlia，儲存在2°C至8°C(36°F至46°F)的冰箱中，或儲存在15°C至30°C(59°F至86°F)的室溫下，並放在原紙箱中避光。在室溫下儲存後，不要將產品放回冰箱。任何時候都不要搖晃Qfitlia。不要加熱Qfitlia。不要凍結。不要放在陽光直射的地方。

六、作用機制：

Qfitlia中的主要成分Fitusiran是一種雙鏈siRNA，通過RNA干擾導致at信使RNA (mRNA)降解，降低血漿AT水平。

參考資料：https://www.drugs.com/pro/qfitlia.html