左乙酰亮氨酸（levacetylleucine）的說明書簡介及上市情況

一、名稱：levacetylleucine、Aqneursa、L-Acetylleucine、左乙酰亮氨酸、

二、適應症：

左乙酰亮氨酸（levacetylleucine）適用於治療體重≥15kg的成人和兒童患者的C型尼曼-匹克病（NPC；罕見病）的神經系統表現。

三、用法用量：

1、用藥前：對於具有生殖能力的女性，確認患者沒有懷孕。

2、推薦劑量：左乙酰亮氨酸的推薦劑量基於患者的實際體重（kg），每天最多口服三次。左乙酰亮氨酸可以與食物一起服用，也可以不與食物一起服用。對於體重35kg及以上的患者，早上口服左乙酰亮氨酸2g、下午口服1g、晚上口服1g；對於體重在25kg-35kg的患者，早上口服1g、下午口服1g、晚上口服1g；對於體重在15kg-25kg的患者，早上口服1g、晚上口服1g。

3、用藥管理：為了製備一劑用於懸浮的左乙酰亮氨酸顆粒，將整包顆粒撒在盛有40毫升冷水或室溫水、橙汁或杏仁奶的杯中；用勺子攪拌，在30分鐘內喝完所有的混合物。不要使用任何其他液體來分散顆粒。不要使用熱液體。

四、不良反應：

在左乙酰亮氨酸的臨床研究中，常見的不良反應包括上呼吸道感染、腹痛、吞嚥困難、嘔吐等。

五、供應和儲存：

左乙酰亮氨酸口服混懸液以白色至類白色顆粒的形式提供，每包含有1.7克白色至類白色顆粒，相當於1克左乙酰亮氨酸。可將期儲存在20°C至25°C(68°F至77°F)的室溫下；允許在15°C至30°C(59°F至86°F)之間偏移。

六、特殊人群：

1、女性：對於具有生殖能力的女性，在開始使用此藥治療前，請確認患者沒有懷孕。建議具有生殖潛力的女性在治療期間使用有效的避孕措施，如果需要停藥，則在最後一次給藥後的7天內使用。

七、作用機制：

口服後，左乙酰亮氨酸通過普遍表達的單羧酸轉運蛋白被吸收並分佈到全身組織。它進入酶控制的途徑，糾正代謝功能障礙並改善三磷酸腺苷（ATP）的能量產生。能量代謝的正常化改善了線粒體和溶酶體的功能障礙，並導致未酯化膽固醇和鞘脂的儲存減少。左乙酰亮氨酸還被證明可使豚鼠模型中的神經元膜電位正常化，從而改善細胞信號傳導過程並恢復和保護神經元迴路。

左乙酰亮氨酸治療NPC的獨特分子靶點尚不清楚。

八、上市情況：

左乙酰亮氨酸於2024年9月在美國被批准美國食品藥品監督管理局（FDA）其用於醫療用途，以Aqneursa的商品名進行出售。目前在其他國家還沒有上市出售。

參考資料：https://www.drugs.com/aqneursa.html