司美替尼的英文商品名及學名全稱是什麼

司美替尼（Selumetinib）是一種靶向MEK酶的口服小分子抑製劑，其學名為Selumetinib sulfate，全稱為selumetinib hydrogen sulfate，即“司美替尼硫酸氫鹽”，屬於選擇性MEK1/2（絲裂原活化蛋白激酶激酶1和2）抑製劑，英文通用名為Selumetinib。它通過乾擾MAPK/ERK信號通路中關鍵的信號轉導環節，從而發揮抗腫瘤作用，特別適用於某些因RAS突變而異常活躍的腫瘤類型。在臨床應用中，司美替尼常被用於治療神經纖維瘤病1型（Neurofibromatosis type 1，NF1）相關的不可手術性叢狀神經纖維瘤（plexiform neurofibromas），尤其是在兒童患者中具有一定的突破意義。

司美替尼的英文商品名為Koselugo，由阿斯利康（AstraZeneca）與默克公司（Merck & Co., Inc.，在美國及加拿大以MSD名義運營）共同開發，最初於2020年獲得美國FDA批准，用於2歲及以上患有NF1相關叢狀神經纖維瘤的兒科患者，也是首個獲批用於此類罕見病的藥物之一。 Koselugo的問世被視為醫學在罕見腫瘤治療領域的一次進展，它不僅提供了新的治療選擇，也打開了MEK抑製劑用於非惡性腫瘤治療的大門。

司美替尼的藥理作用機制在於抑制MEK1/2活性，從而下調MAPK/ERK信號通路，該通路通常在多種腫瘤中被過度激活，尤其是攜帶RAS突變的腫瘤，如神經纖維瘤、低級別膠質瘤等。通過這種靶向抑制，司美替尼能夠抑制腫瘤細胞的增殖、促進其凋亡，並在某些良性腫瘤病理狀態中控制其生長。

參考資料：https://www.koselugo.com