阿伐曲泊帕獲得FDA批准用於治療患有慢性免疫性血小板減少症的兒科患者

阿伐曲泊帕/蘇可欣（Avatrombopag）已被美國食品藥品監督管理局批准用於治療1歲及以上患有持續性或慢性免疫性血小板減少症（ITP）的兒科患者，這些患者對之前的治療反應不足。該決定基於AVA-PED-301研究（NCT04516967）中具有臨床意義的數據。

血小板減少症是指一種自身免疫性疾病，其特徵是血小板計數低，導致過度瘀傷、輕微割傷出血加重、尿液或糞便中有血或月經週期異常重。 ITP是指新診斷、持續或慢性疾病持續時間，通常在症狀發作後3個月內診斷出來。 ITP發生在3%至10%的患有1種或多種合併症的兒童中，但通常是急性的，會自行消退。儘管有效的治療可以緩解病情，但許多患者在接受多線治療後復發。

阿伐曲泊帕是一種口服藥物，模擬血小板生成素，這是一種刺激血小板產生的天然化合物。它最初於2018年批准用於計劃接受手術的慢性肝病成年人的血小板減少症。 2019年，美國食品藥品監督管理局批准了阿伐曲泊帕治療慢性免疫性血小板減少症（ITP）成年人的擴大適應症，該患者對之前的治療沒有滿意的反應。

自2019年推出以來，阿伐曲泊帕一直是成人慢性ITP的基石療法。這一批准不僅加強了對創新的承諾，還使能夠通過提供兩種配方的[阿伐曲泊帕]來擴大患者及其家屬的治療體驗。 AVA-PED-301的數據支持了阿伐曲泊帕治療ITP患兒的批准，這是一項評估該藥物療效、安全性和藥代動力學的全球隨機3期研究

試驗研究人員以3:1的比例將患者隨機分為兩組，每天口服一次阿伐曲泊帕或安慰劑，持續12週。測量的主要結果是持久的血小板反應，以及血小板反應的另一個主要終點。研究人員報告稱，阿伐曲泊帕組27.8%的患者達到了研究的主要終點，即持久血小板反應，而安慰劑組為0%（P=0.0077；95%CI，15.8-39.7）。

接受阿伐曲泊帕治療的患者中，81.5%達到了血小板反應，這是另一個主要終點，而安慰劑組則沒有（Pu202f治療患者的血小板計數為50×10⁹/L或以上，未使用救援治療（95%CI，41.4%-69.1%；Pu202f<0u202f.0001),而安慰劑組沒有患者達到這一閾值（95%CI，0.0%-16.1%）。

阿伐曲泊帕通常耐受良好。在患有持續性或慢性ITP的兒科患者中，最常見的不良反應（10%或更多）包括病毒感染、鼻咽炎、咳嗽、發熱和口咽疼痛。

參考資料：https://www.pharmacytimes.com/view/avatrombopag-receives-fda-approval-for-treamtent-of-pediatric-patients-with-chronic-immune-thrompcytopenia