米哚妥林（Midostaurin）中文詳細說明書及用藥指南

一、通用名稱與商品名稱

通用名稱：米哚妥林（Midostaurin）

商品名稱：RYDAPT

二、適應症

米哚妥林（Midostaurin）適用於兩種主要適應症。

第一，針對急性髓系白血病（AML），它被批准用於與阿糖胞苷（Cytarabine）和柔紅黴素（Daunorubicin）聯合使用，這些治療方案適用於經FDA批准的FLT3突變陽性的成年患者。

第二，米哚妥林同樣適用於系統性肥大細胞增多症（SM），特別是侵襲性全身性肥大細胞增多症（ASM）、伴有血液腫瘤的全身性肥大細胞增多症（SM-AHN）以及肥大細胞白血病（MCL）的成年患者。

三、用法用量

患者的選擇基於FLT3突變陽性的存在。推薦劑量為對於AML患者，每日兩次50mg，服用時間為阿糖胞苷和柔紅黴素誘導治療的第8-21天及高劑量阿糖胞苷鞏固治療的第8-21天，應隨食物口服。對於ASM、SM-AHN及MCL患者，推薦劑量為每日兩次100mg，隨食物口服。藥物使用前應給予預防性止吐藥以降低噁心和嘔吐風險，並且必須密切監測患者的毒性反應。

四、不良反應

在米哚妥林的臨床研究中，AML患者常見的不良反應包括發熱、粒細胞減少症、噁心、嘔吐和其他多種症狀。在ASM、SM-AHN及MCL患者中，噁心、嘔吐、腹瀉等也是常見的不良反應。醫生應在使用米哚妥林的過程中對患者進行定期監測。

五、供應與儲存

米哚妥林以25mg軟膠囊的形式提供，應儲存在20°C至25°C的環境中，避免潮濕。存儲時需要保持在原容器中，以確保藥物的穩定性。

六、禁忌

對米哚妥林或其成分過敏的患者應禁用此藥物。過敏反應可能表現為呼吸困難、面部潮紅等，使用前應對患者進行詳細詢問。

七、作用機制

米哚妥林作為一種小分子抑製劑，主要通過抑制多種受體酪氨酸激酶的活性來發揮作用。它可以有效抑制FLT3、KIT、PDGFR等受體的信號傳導，從而抑制細胞增殖並誘導細胞凋亡。這使得米哚妥林在治療相關白血病時展現出良好的效果。

八、特殊人群

在使用米哚妥林期間，女性患者需在治療前進行妊娠測試，並在治療過程中及停藥後4個月內採取有效的避孕措施。男性患者也應在治療期間及停藥後4個月內採取避孕措施，以避免藥物對生育的潛在影響。由於米哚妥林對母乳喂養的嬰兒可能有嚴重的不良反應，建議女性在治療期間及停藥後4個月內不要進行母乳喂養。

參考資料：https://go.drugbank.com/drugs/DB06595