恩西地平（Enasidenib）詳細中文說明書及用藥指南

一、通用名稱：恩西地平（Enasidenib）、Idhifa、甲磺酸伊那尼布

恩西地平（Enasidenib）是一種新型的靶向藥物，主要用於治療特定類型的急性髓系白血病（AML）。作為異檸檬酸脫氫酶2（IDH2）抑製劑，它能夠有效針對攜帶IDH2突變的腫瘤細胞，提供了新的治療選擇，尤其是在傳統治療無效的情況下。

二、適應症

恩西地平的適應症主要針對那些經過復發或難治性（R/R）的急性髓細胞白血病成年患者。這類患者通常在經過多種治療後，依然存在疾病進展的風險。 IDH2基因突變的存在與多种血液腫瘤的發生密切相關，因此通過恩西地平的使用，可以顯著改善這部分患者的預後。

三、用法用量

在使用恩西地平之前，醫生需要進行全面的評估，以確定患者體內是否存在IDH2突變。針對突變的檢測，通常需要通過血液或骨髓活檢進行驗證。此外，在藥物治療過程中，醫生還需定期監測患者的血細胞計數和血液化學指標，以便及時發現並處理可能出現的白細胞增多或腫瘤溶解綜合徵等並發症。

恩西地平的推薦劑量為每日一次100mg，患者可以選擇在餐前或餐後口服。治療應持續進行，直至疾病惡化或出現不可接受的毒性反應。在沒有疾病進展或不可接受的毒性情況下，建議患者至少接受6個月的治療，以便觀察到潛在的臨床反應。

四、不良反應

恩西地平的使用可能伴隨一些不良反應。根據臨床研究顯示，最常見的不良反應包括總膽紅素增加、鈣減少、噁心、腹瀉、鉀減少、嘔吐、食慾下降和磷減少等。尤其是總膽紅素和鉀的升高與降低，可能對患者的健康產生潛在威脅。

五、儲存

恩西地平的儲存條件要求嚴格。藥物應存放在20°C-25°C（68°F-77°F）的溫度範圍內，允許的溫度偏差範圍是15°C-30°C（59°F-86°F）。為了保持藥物的有效性，必須保持瓶蓋緊閉，並將其存放在原瓶中，帶有乾燥劑的罐裝可以有效防止藥物受潮。

六、作用機制

恩西地平通過選擇性抑制異檸檬酸脫氫酶2（IDH2）來發揮其抗腫瘤作用。該藥物能夠在體外以明顯低於野生型酶的濃度，有效靶向突變IDH2變體（如R140Q、R172S和R172K）。在小鼠異種移植物模型中，恩西地平的使用顯示出對於突變IDH2酶的抑制能顯著降低2-羥基戊二酸（2-HG）水平，從而促進骨髓的正常分化。

在臨床實踐中，恩西地平已被證實能夠有效降低IDH2突變患者的2-HG水平，減少成骨細胞計數，並增加成熟髓細胞的百分比。這一機制為治療IDH2突變相關的急性髓細胞白血病提供了科學依據，同時也為未來的研究和新藥開發開闢了新的方向。

參考資料：https://www.idhifa.com/