曲奧舒凡（Treosulfan）-Grafapex的相關介紹：是一種治療什麼的藥

曲奧舒凡（Treosulfan）-Grafapex是一種烷化劑，主要用於治療急性髓細胞白血病（AML）和骨髓增生異常綜合徵（MDS）患者的異基因造血幹細胞移植（alloHSCT）準備方案中，適用於1歲及以上的成人和兒童。該藥物與氟達拉濱聯合使用，旨在通過調理治療來清除患者體內的殘留癌細胞，弱化其免疫系統，從而減少供體細胞被排斥的風險。

Grafapex作為一種DNA烷化劑，通過乾擾DNA的複制和RNA的轉錄，破壞核酸功能進而導致細胞死亡。其在MC-FludT.14/L試驗II（NCT00822393）中的數據支持了FDA的批准，該試驗對比了曲奧舒凡聯合氟達拉濱方案（n=280）與白消安聯合氟達拉濱方案（n=290）的效果。結果顯示，採用曲奧舒凡方案的患者其總體死亡風險降低了33%（HR，0.67；95% CI為0.51-0.90），急性髓細胞白血病患者的死亡風險降低了27%（風險比為0.73；95% CI為0.51-1.06），而MDS患者則降低了36%（HR，0.64；95% CI為0.40-1.02）。

在施用造血幹細胞之前，Grafapex通過靜脈輸注的方式與氟達拉濱聯合給藥，給藥持續三天（第-4天、第-3天和第-2天）。常見的不良反應包括肌肉骨骼疼痛、口腔炎、發熱、噁心、水腫、感染和嘔吐。此外，非血液學實驗室異常指標也需關注，其中包括GGT、膽紅素、ALT、AST和肌酐的升高；還需要注意一些警告和注意事項，包括可能引發癲癇發作、皮膚病、注射部位反應和局部組織壞死，以及增加繼發性惡性腫瘤的風險和胚胎-胎兒毒性。

參考資料：https://www.drugs.com/grafapex.html