貝伐珠單抗和厄洛替尼聯合治療乳頭狀腎細胞癌有效：NEJM

貝伐珠單抗（Bevacizumab）和厄洛替尼（Erlotinib）聯合治療HLRCC相關腎細胞癌的研究成果，引起了廣泛的關注。這項研究的背景是，HLRCC（遺傳性平滑肌瘤病及腎細胞癌綜合徵）是一種因延胡索酸水合酶（FH）基因突變引起的遺傳性疾病。該病患者常常會面臨一系列嚴重的健康問題，包括多發性皮膚平滑肌瘤、早發性子宮平滑肌瘤，以及侵襲性2型腎細胞癌（RCC）。儘管這種疾病在醫學上得到了較好的認識，然而，對於其相關的腎細胞癌，特別是HLRCC相關的RCC，目前仍缺乏有效的治療手段，患者的預後相對較差，許多人最終因病情惡化而失去生命。

本研究的目的在於評估貝伐珠單抗和厄洛替尼這兩種藥物聯合使用的療效。貝伐珠單抗是一種靶向藥物，能夠抑制腫瘤血管生成，而厄洛替尼則是一種EGFR抑製劑，主要用於治療非小細胞肺癌等腫瘤。這兩種藥物的聯合使用，理論上能夠從不同的機制對抗腫瘤，為HLRCC相關的腎細胞癌患者提供新的治療選擇。

在試驗中，共有80名患者參與，其中40名為自發性腎細胞癌患者，40名為Hu200bu200bLRCC相關的患者。參與者接受了厄洛替尼（150mg，每日一次）和貝伐珠單抗（10mg/kg體重，每兩週一次）的聯合治療。研究的主要終點是患者的總體反應率，而無進展生存期和總體生存期則作為次要終點進行評估。

研究結果顯示，HLRCC相關的腎細胞癌患者中，有31例（約72%）經歷了確認的腫瘤反應。更為重要的是，這些患者的中位總生存期達到了44.6個月，這在過去的治療中是一個顯著的進展。而中位無進展生存期為21.1個月，說明這項聯合治療在延緩疾病進展方面也顯示出了良好的效果。此外，自發性腎細胞癌患者的中位無進展生存期為8.9個月，總生存期為18.2個月，雖然效果相對較HLRCC相關患者略遜一籌，但依然顯示了治療的潛力。

在安全性方面，治療的耐受性相對良好，但仍有一些不良反應需要關注。最常見的副作用包括蛋白尿（78%）、腹瀉（89%）和痤瘡樣皮疹（93%）。值得注意的是，與治療相關的3級或以上的嚴重不良事件主要包括蛋白尿（17%）和高血壓（34%），這些反應雖然在一定程度上影響了治療的耐受性，但在臨床上是可以管理的。

總體而言，這項研究為HLRCC相關及自發性腎細胞癌患者提供了一種新的治療方案，貝伐珠單抗和厄洛替尼的聯合使用展示了良好的抗癌效果，尤其是在HLRCC相關患者中，顯示出顯著的生存期改善。這一研究成果不僅為臨床治療提供了實證依據，也為腎細胞癌的研究提供了新的視角和思路，未來或許可以為更多患者帶來希望。

參考資料：https://medicaldialogues.in/nephrology/news/bevacizumab-and-erlotinib-combo-effective-in-papillary-renal-cell-carcinoma-patients-nejm-150439