去纖苷的治療效果怎樣呢？

去纖苷最早是由意大利Gentium製藥研製開發，於2013年10月在歐盟獲批上市，2016年3月30日經美國食品藥品監督管理局（FDA）批准在美國上市，商品名為Defitelio。去纖苷是美國FDA批准的首個治療嚴重肝靜脈阻塞疾病的藥物，用於接受血液或骨髓造血幹細胞移植（HSCT）後出現的肝靜脈阻塞（VOD）並伴有腎或肺功能異常的成人或兒童患者，同時該藥也獲得了“孤兒藥”的資格認定。

去纖苷是具有多種作用的腺苷受體激動劑，內皮細胞的腺苷A1/A2受體參與內皮細胞的調節及內皮細胞對損傷的反應，去纖苷可作用於這些受體進而產生多種下游效應。去纖苷還可減少內皮細胞表面細胞黏附分子的表達，從而減少白細胞黏附至血管內皮細胞，減輕內皮細胞的炎症損傷。

去纖苷（Defibrotide）推薦劑量是給予6.25 mg/kg每6小時給予作為2-小時靜脈輸注。治療共最小21天。如21天后VOD的體徵和症狀沒有解決. 繼續治療直至解決。在低於2%的用去纖苷治療患者曽發生超敏性反應。這些反應包括皮疹，蕁麻疹和血管水腫。如發生嚴重超敏性反應，終止去纖苷，按照標準醫護治療，和監視直至症狀解決。

在一項研究中納入了19例sHOVD患者。去纖苷劑量對每天5~60mg/kg，靜脈滴注，中位使用時間為15d(2-61d)。結果顯示，42%的患者獲得完全緩解(CR)，移植後100d總生存（os）率達32%，而且患者能較好耐受去纖苷。此後有多項臨床試驗均證實了去纖苷治療肝靜脈閉塞性疾病的有效性。