去纖苷可以治療什麼病症？

去纖苷可以治療什麼病症？ 2016年3月30日, FDA批准去纖維鈉(去纖苷)Defitelio ®（defibrotide sodium）治療成人和小兒患者的肝靜脈閉塞性疾病（VOD），也被稱為正弦阻塞綜合徵（SOS），腎或肺機能障礙下列造血幹細胞移植（HSCT）。

肝靜脈閉塞病（HVOD）是造血幹細胞移植（HSCT）後的嚴重並發症之一,重度HVOD患者的死亡率可高達100％。去纖苷是一種具有抗血栓及促進纖溶作用的單鏈寡核苷酸混合物，近年來，多個臨床研究結果說明去纖苷是預防和治療HSCT後HVOD安全有效的藥物。

去纖苷對成年和兒童患者的推薦劑量為6.25 mg/kg每6小時給予作為一個2-小時靜脈輸注。該劑量應根據患者的基線體重，被定義為對HSCT製備方案前為患者的體重。給予去纖苷共最小21天。如21天后肝VOD的體徵和症狀沒有解決，繼續去纖苷直至VOD的解決或直至最大60天。

去纖苷可能增強抗血栓/纖維蛋白溶解藥例如肝素或阿替普酶藥效動力學活性。禁忌去纖苷與抗血栓或纖維蛋白溶解藥的同時使用因為出血風險增加。

去纖苷的作用機制尚未完全闡明。在體外，去纖苷增強纖溶酶 水解纖維蛋白凝塊的酶活性。研究評價去纖苷對內皮細胞(ECs)藥理學效應是主要地在人微血管內皮細胞系中進行。在體外，去纖苷增加組織纖溶酶原激活劑(t-PA)和血栓調節蛋白表達，和減低von Willebrand因子(vWF)和纖溶酶原激活劑抑製劑-1(PAI-1)表達，因此減低EC活化和增加EC-介導的纖維蛋白溶解。去纖苷保護ECs免受化療，腫瘤壞死因子-α(TNF-α)，血清飢餓，和灌注所致損傷。