去纤苷治疗肝小静脉闭塞病患者疗效怎么样？

去纖維鈉也叫去纖苷，英文名defiteli，最早是由意大利Gentium製藥研製開發，2013年在歐盟上市。去纖維鈉是治療肝小靜脈閉塞病(HVOD)，也稱為肝竇阻塞綜合徵(SOS)的一款良藥，不僅可以用於治療成人，兒童也能從中獲益。

去纖苷（去纖維鈉）是一種注射劑，根據患者的體重決定使用劑量，對成年和兒童患者的推薦劑量為6.25 mg/kg每6小時給予作為一個2-小時靜脈輸注。給藥時間最小21天。如21天后肝小靜脈閉塞病的體徵和症狀沒有解決，繼續去纖苷直至肝小靜脈閉塞病的解決或直至最大60天。

去纖苷治療肝小靜脈閉塞病患者療效怎麼樣？

Richardson等首先探索了去纖苷在HSCT後HVOD治療中的應用，在這項試驗中，共有19例sHVOD患者參與治療。每天給予去纖苷5~60mg/kg，靜脈滴注，中位使用時間為15d(2-61d)。結果顯示，42%的患者獲得完全緩解(CR)，移植後100d總生存（os）率達32%。效果十分明顯。

在一項2期試驗中納入了75例患者，結果顯示移植後存活100天的患者佔44%，在3期試驗中納入了102例患者，移植後100天存活率為佔38%，在額外351例患者的擴大型試驗中移植後存活100天佔45%，這些試驗中所有患者均在HSCT後被診斷為肝VOD且伴有腎臟或肺功能紊亂。而預計未經去纖苷（去纖維鈉）治療的嚴重肝VOD患者的100天生存率為21%-31%。所以去纖苷的使用有效延長了患者的生存時長。