去纤维钠治疗肝小静脉闭塞病患者的效果好吗？

(Defitelio)是從豬腸蒙古膜衍生的混合物，其作用機制尚未完全清楚，但它具有纖溶作用，保護內皮細胞。它可以增加纖維蛋白裂解和調節血小板的活性以減少促凝活性，目前尚未有報導其能增加出血風險。用纖維鈉治療肝小靜脈閉塞病患者，不僅能夠有效患者的症狀，而且也能夠提高患者的生活質量。

去纖維鈉用於預防干細胞移植患者這一類VOD高危人群的臨床實驗也已大規模開展，並取得了可喜的進展。肝素用於預防VOD這類疾病的同時，大大增加了出血的風險，而DF單用或與肝素聯用副作用發生率很低，且取得了較好的預防VOD效果。

在歐洲完成的III期多中心隨機臨床實驗中，共招募了356名幹細胞移植患者，對比移植後30天VOD的發生率，去纖維鈉組180例患者中22人發生VOD，佔12％；對照組176例35人發生VOD，佔20％。

目前積累的臨床數據顯示，去纖維鈉（即去纖苷）治療病人耐受性很好。在國外一個臨床實驗中，與去纖維鈉相關的3—4級副反應發生率為7％，主要是低血壓、肺及消化道出血、腹部絞痛，因副反應停止治療的患者僅為4％，無去纖維鈉用藥直接導致患者死亡的報導。

在III期臨床實驗中，去纖維鈉(Defitelio)治療組出血的風險與歷史對照組相近，18％的患者因DF的相關毒性導致治療終止。 (Defitelio)針對VOD的預防和治療臨床療效顯著，耐受性好，去纖維鈉針對VOD這一適應症已經成功上市。

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