去纤维钠的治疗效果怎么样？

(Defitelio)是一種單鏈寡聚核苷酸多分散混合物，它可防止內皮細胞損傷但不增加全身出血風險，保護肝竇內皮細胞但不減弱細胞毒藥物的抗腫瘤作用。該藥不但用於預防肝小靜脈閉塞症(VOD)，而且也能夠應用於治療肝靜脈閉塞症(HVOD)亦有良好療效，且噁心、低血壓、發熱及嚴重出血等副反應少見。

一項多中心Ⅱ期隨機研究將150例HVOD患者分為2組，每天分別予去纖維鈉25 mg/kg(A組)、40 mg/kg(B組)治療，治療中位時間19(1～82)天。結果141例患者可評價療效：65例患者達完全緩解(46％)，62例患者100天時仍存活(41％)。 B組患者中雖3/4級事件包括出血和低血壓增多，但其差異與A組患者無統計學意義，說明大劑量去纖維鈉副反應亦較小，去纖維鈉用於治療HVOD安全，有效。

每天應用去纖維鈉25 mg/kg與40 mg/kg兩種劑量在療效方面無明顯差異，增大劑量有毒性增加趨勢，因此應用去纖維鈉治療HVOD的最佳方法可能為每天小劑量25 mg/kg。

回顧性分析了80例行HSCT患者生存情況，結果14例患者發生HVOD(4例為輕型HVOD，4例為中型HVOD，6例為重型HVOD)，全部​​給予去纖維鈉治療，中位時間21.5(4～39)天后，3例重型及全部輕型、中型HVOD患者達完全緩解(CR)，14例患者在HSCT後100天均存活，總體有效率為78.56％，而在重型HVOD患者中CR率達50％。此外（去纖苷）治療兒童重型HVOD也取得可喜療效。

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