肝小静脉闭塞病患者注射去纤维钠治疗的效果

(Defitelio)是目前公認的治療造血幹細胞移植（HSCT）後肝靜脈閉塞病（HVOD）最有前景的新藥，其具有抗凝、促進纖溶、抗炎等作用，治療效果相對顯著。

一項大系列前瞻性臨床研究納入了305例HSCT後HVOD患者，中位年齡16歲(0.1～70歲)，其中sHVOD患者220例。去纖維鈉治療劑量為每天25 mg/kg，靜脈滴注。初步結果顯示：CR率為30％，移植後100 d OS率為50％；sHVOD患者的CR率為26％，移植後100 d OS率為45％；非sHVOD患者的CR率為39％，移植後100 d OS率為65％。兒童和成年患者的CR率分別為33％和26％(P=0.187)，移植後100 d OS率分別為56％和44％(P=0.0277)。從診斷HVOD到起始應用去纖維鈉時間>2 d患者的CR率為20％，明顯低於應用去纖維鈉時間≤2 d患者的34％(P=0.0195)。

在該臨床試驗中，155例患者滿足Ⅲ期臨床試驗的納入標準，與未接受去纖維鈉治療的歷史對照相比較，CR率分別為29％和9％(P=0.0019)，移植後100 dOS率分別為49％和25％(P=0.0016)。該研究不僅有力的證實了去纖維鈉治療移植後HVOD的有效性，也再次證明了去纖維鈉治療兒童HVOD療效的優越性及早期採用去纖維鈉治療的重要性。

綜上所述，（去纖苷）治療移植後HVOD療效確切，且耐受性良好，可使HVOD患者受益。相比成年人而言，兒童獲益更大。 HVOD一經診斷，儘早採用去纖維鈉治療療效更佳。

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