去纤苷适用于肝小静脉闭塞病的治疗

適用於肝小靜脈閉塞病的治療

肝靜脈閉塞病（HVOD）是造血幹細胞移植（HSCT）後的嚴重並發症之一，重度HVOD患者的死亡率可高達100％。去纖苷是一種具有抗血栓及促進纖溶作用的單鏈寡核苷酸混合物。

近年來，多個臨床研究結果說明去纖苷是預防和治療HSCT後HVOD安全有效的藥物；去纖苷最早是由意大利Gentium製藥研製開發，於2013年10月在歐盟獲批上市。在Gentium製藥公司被美國Jazz製藥公司收購後，去纖苷於2016年3月30日經美國食品藥品監督管理局（FDA）批准在美國上市。

去纖苷是目前公認的治療造血幹細胞移植（HSCT）後肝靜脈閉塞病（HOVD）最有前景的新藥。基於其抗凝、促進纖溶、抗炎等作用，探索了其在HSCT後HVOD治療中的應用，該研究納人了19例sHOVD患者。去纖苷劑量對每天5~60mg/kg，靜脈滴注，中位使用時間為15d(2-61d)。

結果顯示，42%的患者獲得完全緩解(CR)，移植後100d總生存（os）率達32%,而且患者能較好耐受去纖苷。此後有多項臨床試驗均證實了去纖苷治療HVOD的有效性。

另外，用去纖苷治療最常見的副作用(發生率 ≥10%和獨立的因果關係)為低血壓，腹瀉，嘔吐，噁心和鼻出血。

與相關的3-4級反應發生率為7%，主要是低血壓、肺及消化道出血、腹部絞痛，因副作用停止治療的患者僅為4%。也就是說去纖苷副作用的程度通常都比較輕，患者無需過度擔心。

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