去纤苷治疗肝静脉闭塞病效果怎么样？

適用為有肝小靜脈閉塞病(VOD)，也稱為肝竇阻塞綜合徵(SOS)，造血幹細胞移植(HSCT)後有腎或肺功能失調成年和兒童患者的治療，那去纖苷治療肝靜脈閉塞病效果怎麼樣？

去纖苷治療肝靜脈閉塞病的治療效果：

去纖苷是首個獲FDA批准用於治療重度肝小靜脈閉塞這種罕見致命性肝病的藥物。

該項審批基於一項75例患者的2期試驗、102例患者的3期試驗和額外351例患者的擴大型試驗。試驗中所有患者均在HSCT後被診斷為肝VOD且伴有腎臟或肺功能紊亂。在2期試驗中，移植後存活100天的患者佔44%，而3期試驗中佔38%，而擴大型試驗中佔45%，而FDA在一篇報導中註意到預計未經去纖苷治療的嚴重肝VOD患者的100天生存率為21%-31%。

該藥安全性的數據基於176例患者。最常見的不良反應包括低血壓、腹瀉、嘔吐、噁心和鼻出血。最常見的嚴重不良反應包括低血壓和肺泡出血。去纖苷的獲批極大地滿足了移植患者繼發該類罕見致命性並發症的治療需求。

是目前唯一一個被 FDA 批准治療經血液或骨髓造血幹細胞移植 （HSCT） 後發生肝小靜脈閉塞 （VOD） 並伴有腎或肺異常的成人和兒童患者。雖然源於隨機對照試驗的安全性數據尚不充分，但可獲得的療效數據證實了去纖苷可顯著改善100天后的生存率。

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