不看不知道！去纤苷的适应症居然有这么多！

去纖苷最早是由意大利Gentium製藥研製開發，於2013年10月在歐盟獲批上市，2016年3月30日經美國食品藥品監督管理局（FDA）批准在美國上市，商品名為Defitelio。是美國FDA批准的首個治療嚴重肝靜脈阻塞疾病的藥物，用於接受血液或骨髓造血幹細胞移植（HSCT）後出現的肝靜脈阻塞（VOD）並伴有腎或肺功能異常的成人或兒童患者，同時該藥也獲得了“孤兒藥”的資格認定。

去纖苷是具有多種作用的腺苷受體激動劑，內皮細胞的腺苷A1/A2受體參與內皮細胞的調節及內皮細胞對損傷的反應，去纖苷可作用於這些受體進而產生多種下游效應。去纖苷還可減少內皮細胞表面細胞黏附分子的表達，從而減少白細胞黏附至血管內皮細胞，減輕內皮細胞的炎症損傷。

成年和兒童患者的推薦的去纖苷劑量為6.25 mg/kg，每6小時給予作為一個2-小時靜脈輸注。該劑量應根據患者的基線體重，被定義為對HSCT（造血幹細胞移植）製備方案前為患者的體重。給予去纖苷共最小21天。如21天后肝小靜脈閉塞病的體徵和症狀沒有解決，繼續去纖苷直至肝小靜脈閉塞病的解決或直至最大60天。輸注前去纖苷必須被稀釋。去纖苷不要和其他靜脈藥物同時地在相同靜脈線內共同給藥。

去纖苷治療最常見的副作用(發生率 ≥10%和獨立的因果關係)為低血壓，腹瀉，嘔吐，噁心和鼻出血。與去纖苷相關的3-4級反應發生率為7%，主要是低血壓、肺及消化道出血、腹部絞痛，因副作用停止治療的患者僅為4%。也就是說去纖苷副作用的程度通常都比較輕，患者無需過度擔心。

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