去纤苷的治疗效果怎么样

在歐盟，去纖苷被批准用於治療1個月以上患者的造血細胞移植後的嚴重靜脈閉塞性疾病/竇梗阻綜合徵（VOD/SOS），在美國，去纖苷被批准用於血液細胞移植後腎/肺功能障礙的VOD/SOS。一項試驗薈萃分析使用已發表的文獻估計了靜脈注射降纖肽預防後VOD/SOS的發生率和風險。

方法：檢索PubMed、Embase和Web of Science的VOD/SOS“預防”或“預防”中的去纖苷研究，不包括I期研究、病例報告、少於10名患者的研究和綜述。

結果：檢索出733條記錄；24例符合納入標準，其中20例（N=3005）評價了靜脈滴注去纖苷預防VOD/SOS。靜脈注射去纖苷的VOD/SOS總發生率為5%，成人和兒科患者的發生率分別為5%和8%。

在8項研究中，靜脈注射預防與對照組（如肝素，無預防）的數據顯示，對照組的VOD/SOS發生率為16%。與對照組相比，去纖苷預防性VOD/SOS發生的風險比為0.30。

結論：該分析表明，無論年齡組如何，靜脈注射去纖苷預防後VOD/SOS的發生率較低，並且在VOD/SOS高危患者群體中，與對照組相比，靜脈注射去纖苷預防的VOD/SOS相對風險較低。

肝靜脈閉塞性疾病/竇梗阻綜合徵（VOD/SOS）是造血幹細胞移植（HSCT）或無HSCT化療期間的一種潛在的危及生命的調理並發症，歷史報導的HSCT後平均發病率為13.7%。 VOD/SOS的典型症狀可能包括高膽紅素血症、疼痛性肝腫大、體重增加和腹水。

在一項針對患有VOD/SOS和MOD/MOF的成人和兒童的3期、歷史對照、多中心試驗中（去纖苷：n=102；在去纖苷可用前治療的對照組：n=32），與對照組（25.0%；傾向分析估計組間差異：23%；P=0.0109）相比，去纖苷導致HSCT後第+100天生存率顯著提高（38.2%）。最常見的（AE）是低血壓和腹瀉；去纖苷組和歷史對照組的常見出血性AE發生率相似（分別為64%和75%）。

去纖苷治療肝小靜脈閉塞病(VOD)，也稱為肝竇阻塞綜合徵(SOS)，造血幹細胞移植(HSCT)後有腎或肺功能失調成年和兒童患者，療效顯著，建議患者在醫生的指導下用藥，對症治療。

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參考文獻

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