地拉罗司治疗铁质积聚疗效如何？

又名恩瑞格，主要用於治療年齡大於6歲的β-地中海貧血患者因頻繁輸血(每月濃縮紅細胞的給予量≥7mL/kg)所致慢性鐵過載; 對於6歲以下兒童以及其它輸血依賴性疾病所致的鐵過載，那地拉羅司治療鐵質積聚療效如何？

地拉羅司方便性更好，患者依從性更高。 EPIC是目前針對鐵過載患者而設計的最大的一項前瞻性的、開放的、單組、全球多中心的臨床研究，共入組341例MDS患者，3個月可平均降低血清鐵蛋白372μg／L。

更為重要的是，去鐵治療的獲益並非僅僅體現在鐵蛋白水平的降低，更可以改善患者的血液學反應、穩定並逆轉患者的肝纖維化、改善心臟的射血分數以及預防心衰、心律失常等重要心臟事件的發生。我國的數據同樣支持上述結論。一項入組64例AA伴輸血相關性鐵過載患者的單臂、多中心、前瞻性臨床研究結果，證實了地拉羅司對降低患者鐵蛋白水平的有效性及安全性。我國一項以肝臟、胰腺、心臟為監測指標的前瞻性、觀察性研究證實了地拉羅司使鐵過載患者獲得臟器功能的改善。 ASH2018年會發布的TELESTO研究結果也證明，地拉羅司持續降低血清鐵蛋白水平，同時將心功能損害、肝功能損害、轉化為白血病等事件的風險降低36.4%。

建議有鐵質積聚患者，例如需要長期輸血人士(輸血量達100毫升/公斤)及血清鐵蛋白超過1000微克/升;對應身體重量，初期建議每日服用20毫克/公斤劑量的地拉羅司，視乎血清鐵蛋白指標的改善情況，患者可能需要調校或增加服用地拉羅司的劑量，一般會以5毫克/公斤或10毫克/公斤為單位作劑量調升，但服用總劑量不應超過每日30毫克/公斤。

分散片可能會引起胃腸功能紊亂，皮疹，輕度血清肌酐、轉氨酶升高等問題。因此建議患者一定要在醫生的指導下服用藥品，避免過度使用。地拉羅司分散片與鋅和銅的親合力非常低，但是給藥後血清中這些痕量金屬的濃度仍有不同程度