恩瑞格的疗效如何呢？

適應症：1.大於等於2歲、繼發於輸血的慢性鐵過載輸血性含鐵血黃素沉著症患者，當血清鐵蛋白持續 >l000 L 時則出現慢性鐵過載症狀，此時應開始鐵螯合治療；2. 對於接受ASCT治療的患者在發生鐵過載時也可給予鐵螯合劑治療；3. 可用於治療 Fanconi綜合徵所致的可逆性腎功能不全。今天咱們就來看一下恩瑞格的療效如何呢？

恩瑞格方便性更好，患者依從性更高。 EPIC是目前針對鐵過載患者而設計的最大的一項前瞻性的、開放的、單組、全球多中心的臨床研究，共入組341例MDS患者，3個月可平均降低血清鐵蛋白372μg／L。鐵過載增加感染風險、內分泌系統損傷、重要器官功能障礙、MDS患者的AML轉化，縮短生存期。鐵螯合劑是目前主流的去鐵治療方式。其中，恩瑞格給藥方便，顯著降低鐵蛋白水平，保護肝臟、心臟、內分泌系統等重要靶器官系統的效果確切，是目前去鐵治療的優選方案。

去鐵治療的獲益並非僅僅體現在鐵蛋白水平的降低，更可以改善患者的血液學反應、穩定並逆轉患者的肝纖維化、改善心臟的射血分數以及預防心衰、心律失常等重要心臟事件的發生。我國的數據同樣支持上述結論。一項入組64例AA伴輸血相關性鐵過載患者的單臂、多中心、前瞻性臨床研究結果，證實了恩瑞格對降低患者鐵蛋白水平的有效性及安全性。我國一項以肝臟、胰腺、心臟為監測指標的前瞻性、觀察性研究證實了恩瑞格使鐵過載患者獲得臟器功能的改善。 ASH2018年會發布的TELESTO研究結果也證明，恩瑞格持續降低血清鐵蛋白水平，同時將心功能損害、肝功能損害、轉化為白血病等事件的風險降低36.4%。

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