Desirox治疗铁质积聚患者疗效如何？

適應症：

1、大於等於2歲、繼發於輸血的慢性鐵過載輸血性含鐵血黃素沉著症患者，當血清鐵蛋白持續 >l000 L 時則出現慢性鐵過載症狀，此時應開始鐵螯合治療。

2、對於接受ASCT治療的患者在發生鐵過載時也可給予鐵螯合劑治療；

3、可用於治療 Fanconi綜合症所致的可逆性腎功能不全。

Desirox治療鐵質積聚患者的治療效果：

評價新型口服鐵螯合劑--Desirox治療重型β-地中海貧血（β-地貧）患者鐵過載的療效及安全性。

結果：入組的23例重型β-地貧患者治療前均未規則使用鐵螫合劑，鐵過載狀況嚴重[血清鐵蛋白平均基線值為（5433.96±2873.90）μg/L].20 mg·kg-1·d-1的Desirox能維持患者鐵過載處於平衡狀態，治療前後血清鐵蛋白水平無顯著性變化;隨治療時間的延長，服藥劑量的增加，≥30 mg·kg-1·d-1的Desirox能使患者鐵過載達到負平衡狀態，治療前後比較血清鐵蛋白水平差異具有統計學意義（P＜0.01）。

3年隨訪中未出現Desirox的嚴重不良反應事件，常見的不良反應是肝轉氨酶及血清肌酐輕度升高.23例患者均能按時服藥，順利完成臨床研究，無死亡病例.結論 作為一種新型的口服鐵螯合劑，Desirox能顯著改善患者鐵過載狀況，其療效與治療時間、藥物劑量具有一定相關性。

簡便的服藥方式，良好的安全性及耐受性，使能明顯提高患者生活質量，更好地滿足鐵過載患者治療需要。