Lanadelumab可有效降低遗传性血管性水肿患者的发病率

導語：多項研究結果表明，Lanadelumab可以降低I型或II型遺傳性血管水腫(HAE)患者的發病率。

2022年2月28日，武田公司發表了四篇摘要，包括在北美進行的一項觀察性4期EMPOWER研究的真實世界中期數據，TAKHZYRO (lanadelumab)用於治療I型或II型遺傳性血管水腫(HAE)患者；以及 HELP Open Label Extension研究的事後分析數據，評估了TAKHZYRO治療12歲及以上HAE患者的長期安全性和有效性，該事後分析在美國過敏、哮喘和免疫學學會(AAAAI)第78屆年會上發表。

摘要數據展示的主要發現包括:

每3個月收集一次的血管性水腫生活質量問卷(AE-QOL)、血管水腫控制試驗(AECT)和藥物治療滿意度問卷(TSQM-9)的評分報告了新用藥患者的改善情況和老用藥患者的持續結局，如EMPOWER IA2患者報告結果的中期數據介紹中所述。

正如在EMPOWER IA2治療模式和亞組中共享的中期數據所示，平均每5例接受TAKHZYRO治療的患者中就有1人能夠將治療時間從每2周延長到4週。

真實世界的中期數據顯示，在EMPOWER IA2的有效性和安全性中，患者自我報告的發病率降低了83%，並且沒有新的安全信號。

HELP和HELP OLE試驗的事後分析表明，在HELP 03和HELP 04中從雄激素治療轉用TAKHZYRO的研究中，先前接受過雄激素治療的患者接受TAKHZYRO後的發病率（降低）與更廣泛的人群中的發病率相似。

武田公司的全球醫療事務部罕見遺傳學和血液學負責人Neil Inhaber博士說：“我們很高興看到來自EMPOWER的真實世界數據顯示，血管性水腫控制和治療滿意度有所改善。這些中期結果有助於更好地了解患者使用TAKHZYRO的整體體驗。在研究這一毀滅性疾病的治療方面，武田公司擁有超過10年的經驗和創新，我們將繼續堅定不移地為HAE患者提供更好的治療選擇。”

在觀察性4期EMPOWER研究中，正在評估I型和II型HAE患者在TAKHZYRO治療前後的真實世界的HAE發病率。 EMPOWER研究的全部結果預計將於2024年公佈。 HELP OLE是一項已經完成的3期研究，研究了既往接受過雄激素和其他長期預防性治療的患者，轉用TAKHZYRO的安全性和有效性。

2018年2月，美國食品與藥物管理局（FDA）授予lanadelumab優先審查資格，用於12歲及以上遺傳性血管性水腫患者血管性水腫發作的預防。 2018年8月，FDA批准lanadelumab上市，成為在美國批准的首個用於治療12歲及以上的I型和II型遺傳性血管性水腫(HAE)患者的單克隆抗體。

參考資料：

https://www.takeda.com/newsroom/newsreleases/2022/interim-phase-4-data-support-takhzyro-lanadelumab-as-an-effective-treatment-to-reduce-attacks-in-hereditary-angioedema-patients/