日本批准贝罗司他用于遗传性血管性水肿的预防性治疗

( berotralstat,商品名為Orladeyo)是由Biocryst公司開發的首款口服非甾體類血漿激肽釋放酶(KLKB1)抑製劑,其對KLKB1的IC值為5.56 mol·L-1 於2020年12月3日經FDA批准上市。本品為膠囊劑,用於成人和12歲及以上兒科患者遺傳性血管水腫(HAE)發作的預防。

HAE又稱血漿蛋白C1抑制物缺乏症,表現為C1抑制物水平的降低或功能缺陷,是一種罕見的常染色體顯性遺傳病。 HAE可引起腹部、喉部、面部和四肢以及身體其他部位的疼痛、虛弱和腫脹,臨床表現為皮膚和粘膜下水腫。

在Ⅲ期APeX-2試驗中, 貝羅司他在治療第24 週時顯著減少了HAE發作,並且這種減少持續至第48週。在完成48周治療( 150 mg)的HAE患者中, HAE發作率在基線檢查時為平均每月2.9次發作,治療48週後降低至平均每月1.0次發作。在長期開放標籤APeX-S試驗中，完成48周治療( 150 mg)的HAE患者平均每月發作0.8次。

在2項試驗中, 貝羅司他是安全的,並且耐受性良好。與安慰劑組相比,口服貝羅司他的患者最常報告的不良反應是胃腸道反應。這些反應通常發生在貝羅司他治療開始後的早期,隨著時間的推移發生次數降低,並且通常會自行消失。

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