佩格塔克（Pegcetacoplan）-Empaveli的说明书指南

佩格塔克（Pegcetacoplan），商品名Empaveli，是一种创新型补体抑制剂，主要用于成人阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）的治疗。PNH是一种罕见的血液病，患者红细胞易受补体攻击导致溶血，从而引发贫血、血栓风险增加及多系统并发症。Empaveli通过调节补体C3的活性，为PNH患者提供了靶向、可控的长期治疗选择。

一、适应症

佩格塔克适用于成人PNH患者，尤其是那些由于补体介导的血管外溶血（EVH）和血管内溶血（IVH）导致血红蛋白下降、贫血或输血依赖的患者。通过作用于补体级联的早期环节，佩格塔克可以同时控制EVH和IVH，从而改善红细胞寿命、降低贫血症状，并减少输血需求，为PNH患者提供有效的血液学管理手段。

二、推荐剂量与用法

佩格塔克采用皮下注射给药，每周两次，成人推荐剂量为每次1080mg。对于正在从其他C5抑制剂（如依库珠单抗[Eculizumab]或Ravulizumab）转换的患者，应采取渐进过渡方案以降低溶血风险。具体而言，停用依库珠单抗的患者在开始佩格塔克治疗时，应继续按原剂量使用依库珠单抗，同时并行使用Pegcetacoplan四周，随后停用依库珠单抗继续单药治疗。停用Ravulizumab的患者，则在最后一次给药后四周内开始Pegcetacoplan治疗。通过这种过渡方案，可有效减少因突然中断补体抑制所引发的急性溶血事件，确保疗效平稳过渡。

三、药理作用

Pegcetacoplan通过与C3及其活化片段C3b结合，抑制C3切割和下游补体效应子生成。在PNH中，C3b介导的调理作用是血管外溶血的主要机制，而下游膜攻击复合体（MAC）则驱动血管内溶血。Pegcetacoplan在补体级联中作用于近端，可同时调控EVH和IVH，实现对溶血的全面控制，从而改善患者血红蛋白水平和临床症状，为长期管理提供科学依据。

四、不良反应

在临床实践中，佩格塔克常见的不良反应包括注射部位反应、感染、腹泻、腹痛、呼吸道感染、四肢疼痛、低钾血症、乏力、病毒性感染、咳嗽、关节痛、头晕、头痛及皮疹等。这些不良反应多为轻中度，通常可以通过监测和对症处理得到控制。患者在使用过程中需定期接受血液学检查，监测电解质及肝肾功能，以确保用药安全。同时，医生应指导患者识别不良反应迹象，并在必要时调整剂量或采取干预措施。

五、贮藏与注意事项

佩格塔克需在2℃至8℃冷藏保存，避免光照。超过保质期的药物切勿使用，以免影响疗效和安全性。在注射前，应确保药液及注射器具清洁，以降低感染风险。患者在家庭使用时应遵循医生指导，保持注射部位清洁，并记录每次用药时间和剂量，确保连续治疗和疗效评估的准确性。

参考资料：https://empaveli.com/