FDA批准瑞维美尼（Revumenib）-Revuforj治疗复发或难治性急性髓系白血病，并伴有易感NPM1突变

2025年10月24日，美国食品药品监督管理局（FDA）批准了Syndax Pharmaceuticals公司的瑞维美尼（Revumenib）-Revuforj用于治疗伴有易感NPM1突变的复发或难治性急性髓系白血病（AML）患者。此批准适用于1岁及以上、无有效替代治疗选择的成人和儿童患者。

一、Revumenib的批准背景与创新性

Revumenib是一种menin抑制剂，作为新型靶向疗法，其通过抑制menin-MLL复合物，发挥对AML中NPM1突变的特定作用。这种药物的获批是癌症治疗领域的重要突破，为急性髓系白血病（尤其是NPM1突变阳性患者）提供了新的治疗选择，填补了治疗空白。

二、疗效和安全性评估

Revumenib的疗效和安全性通过一项开放标签、多中心的临床试验（SNDX-5613-0700，NCT04065399；AUGMENT-101）进行评估。在该研究中，患者接受了Revumenib治疗，且其NPM1突变的易感性通过下一代测序（NGS）或聚合酶链反应（PCR）进行验证。

主要疗效指标：

1、完全缓解率（CR）：患者中有23.1%达到了完全缓解，意味着白血病细胞几乎完全消失。

2、完全缓解伴部分血液学恢复（CRh）：这一比例为23.1%（95%CI：13.5，35.2），显示治疗有效性。

3、缓解持续时间：CR+CRh的持续时间中位数为4.5个月（95%CI：1.2，8.1），为临床医生提供了患者疗效持久性的信息。

4、输血依赖性改善：46名基线时依赖红细胞（RBC）和/或血小板输注的患者中，17%（8名）在治疗后56天内变得独立于输血。

三、精准剂量与用药规范

药物剂量采用体重分层+CYP3A4抑制剂协同调整方案：

1）体重＜40kg且未用强效CYP3A4抑制剂：160mg/m²每日两次

2）体重＜40kg使用强效CYP3A4抑制剂：95mg/m²每日两次

3）体重≥40kg未用强效CYP3A4抑制剂：270mg每日两次

4）体重≥40kg使用强效CYP3A4抑制剂：160mg每日两次

治疗持续时间与监测

Revumenib的使用需要根据患者的临床反应来决定疗程。患者应在医生指导下持续使用此药，直至疾病进展或出现不可接受的毒性反应。如无以上情况，至少应治疗6个月，以便观察疗效。

四、安全性警示与风险管控

Revumenib的安全性被广泛关注。FDA警告其可能引起以下不良反应：

1、分化综合征：该并发症在白血病治疗中较为常见，严重时可能危及生命。患者出现相关症状时，应及时就医。

2、QTc间期延长和尖端扭转综合征：这些心脏相关副作用需要特别注意，使用期间需定期进行心电图监测。

3、胚胎-胎儿毒性：孕妇及哺乳期女性患者应避免使用此药，因为它可能会对胎儿或婴儿产生不利影响。

作为首个获FDA批准的menin抑制剂，revumenib不仅填补了NPM1突变型AML的治疗空白，更开创了"突变特异性靶向治疗"新范式。其儿童适应症的获批尤其具有里程碑意义，解决了儿科血液肿瘤领域长期存在的治疗选择匮乏问题。随着真实世界数据的积累，该药物有望进一步优化治疗策略，为更多复发/难治性AML患者带来生存希望。

参考资料：更新于2025年10月24日，https://www.fda.gov/drugs/resources-information-approved-drugs/fda-approves-revumenib-relapsed-or-refractory-acute-myeloid-leukemia-susceptible-npm1-mutation