福他替尼/福坦替尼对难治性ITP的效果

福坦替尼/福他替尼（Fostamatinib）是一种口服小分子激酶抑制剂，在海外被视为慢性免疫性血小板减少症（ITP）治疗领域的重要补充方案，尤其适用于对多线既往治疗反应不佳的难治性患者。从作用机制来看，福他替尼通过抑制脾酪氨酸激酶（SYK）信号通路，干预抗体介导的血小板破坏过程，与传统依赖“抑制免疫”或“刺激血小板生成”的治疗思路有所不同。这一机制使其在部分长期反复发作、对糖皮质激素、丙种球蛋白或TPO受体激动剂疗效不理想的患者中展现出独特价值。

海外研究和临床实践显示，福他替尼的疗效特点并非“短期迅速升板”，而是更偏向于逐步改善血小板稳定性。一部分患者在持续用药后，可观察到血小板计数维持在相对安全范围，从而降低出血风险并减少对急救性升板治疗的依赖。对于长期ITP患者而言，这种“稳定而可持续”的疗效在临床管理中具有重要意义，尤其适合希望减少激素暴露或频繁输注治疗的患者人群。

从真实世界经验来看，福他替尼在难治性ITP中的定位逐渐清晰：它并不是替代所有既有疗法，而是作为多线治疗后的重要选择之一。一些海外血液科医生在实践中发现，福他替尼更适合病程较长、免疫介导血小板破坏占主导因素的患者。相较单纯刺激骨髓造血的药物，其作用路径更加贴近ITP的免疫发病机制，这也是其在难治性ITP中被反复讨论和推荐的重要原因。

参考资料：https://go.drugbank.com/drugs/DB12010