那西妥单抗注射液（Naxitamab）的疗效

对骨或骨髓中复发或难治性神经母细胞瘤患者的疗效进行了评估，这些患者参加了两项单组、开放性试验：研究201和研究12-230。最近一次治疗后疾病进展的患者被排除在外。

在每个4周周期的第1、3和5天，患者接受3mg/kg的那西妥单抗注射液（Naxitamab）静脉输注，并在第4-0天和第1-5天分别以250g/m2/天和500g/m2/天皮下注射GM-CSF。根据研究者的判断，允许患者在研究201中接受原发疾病部位的预先计划的放射治疗，在研究12-230中接受非靶骨病变或软组织疾病的放射治疗。主要疗效结果指标为根据修订的国际神经母细胞瘤缓解标准(INRC)确定的总体缓解率(ORR)和缓解持续时间(DOR)。在多中心研究201中接受治疗的22名患者中，ORR为45%，30%的缓解者的DOR大于或等于6个月。在单中心研究12-230中接受治疗的38名患者中，ORR为34%，其中23%的患者的DOR大于或等于6个月。对于这两项试验，在骨、骨髓或两者中都观察到了反应。

据了解，那西妥单抗注射液已经在国内获批，但还没有纳入医保，其价格还不清楚，购买途径困难。在海外上市的那西妥单抗注射液原研药十分昂贵，受汇率影响价格可能还会发生波动，更多药物资讯及具体价格咨询药得医学顾问。