司美替尼（Selumetinib）是什么药

美国食品药品监督管理局（FDA）批准司美替尼（Selumetinib）用于2岁及以上患有1型神经纤维瘤病（NF1）的儿童患者，这些患者患有有症状的、不可手术的肿瘤。丛状神经纤维瘤（PN）是神经纤维瘤病1最显著的临床特征之一，主要发生在儿童期和激素变化期间。以前没有被批准的用于肿瘤缩小或消退的药物疗法,由于难以接近的位置、涉及重要组织、最佳时机和不完全切除，手术并不总是可能的。

神经纤维蛋白是一种2818个氨基酸的长细胞质蛋白，是1型神经纤维瘤病基因的产物。它抑制Ras GTPase蛋白的活性。NF1患者缺乏功能性神经纤维蛋白会导致Ras失调和肿瘤发生。RAS MAPK通路在NF1中被高度激活。司美替尼是MEK1和MEK2蛋白的抑制剂，它们在与肿瘤生长相关的MAPK信号通路中发挥重要作用。批准是基于一项关键的单臂II期试验。70%的参与者经历了证实的肿瘤缩小的部分反应，68%的参与者也有相关并发症的改善，其他研究也显示了有益的反应。

司美替尼原研药已经在国内上市，但还没有进入医保范围，规格10mg*60粒每盒的价格可能在2万多人民币，价格较为昂贵。在海外上市的司美替尼原研药，规格10mg*60粒每盒的价格可能在5万多人民币（受汇率影响价格可能会发生波动），国内、外出售的司美替尼原研药的药物成分基本一致，目前还没有司美替尼仿制药生产上市，更多药物资讯及具体价格咨询药得医学顾问。