培西达替尼(Pexidartinib)的价格是多少
2019年8月,美国食品药品监督管理局(FDA)批准了培西达替尼(Pexidartinib),这是第一个针对患有症状性腱鞘巨细胞瘤的成年患者的全身治疗方案,这些患者伴有严重的发病率或功能限制,无法通过手术改善。腱鞘巨细胞瘤是一种罕见的增殖性肿瘤,由于集落刺激因子1的过度产生而产生于滑膜、囊或腱鞘。历史上,对局部或弥漫性腱鞘巨细胞瘤患者的治疗选择仅限于外科手术。

然而,对于一些患者来说,手术切除会恶化功能限制和/或发病率。培西达替尼是一种选择性抑制集落刺激因子1受体的口服酪氨酸激酶抑制剂,是第一种与安慰剂相比总体缓解率显著改善的全身治疗。使用培西达替尼的临床医生应监测肝脏相关的不良事件,这可能需要中断治疗、减少剂量或停止治疗。培西达替尼为腱鞘巨细胞瘤患者提供了一种新的非手术治疗选择,可以显著改善患者的总体反应、活动范围、身体功能、肿瘤体积和硬度。
关于培西达替尼常见的副作用是乳酸脱氢酶(帮助体内产生能量的蛋白质)增加、天冬氨酸转氨酶(主要存在于肝脏但也存在于肌肉中的酶)增加、头发颜色减少、丙氨酸转氨酶(主要存在于肝脏和肾脏中的酶)增加以及胆固醇增加。
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