司美替尼(Selumetinib)效果怎么样？

司美替尼(Selumetinib)用于治疗1型神经纤维瘤病(NF1；一种导致肿瘤在神经上生长的神经系统疾病)。不能通过手术完全切除的软组织肿瘤)。司美替尼属于激酶抑制剂类药物，它的工作原理是阻断异常蛋白的活动，这种异常蛋白是肿瘤生长的信号，这有助于阻止或减缓肿瘤的生长。司美替尼在治疗效果上显著。

司美替尼缩小了患有1型神经纤维瘤病(NF1)的儿童中不可手术的症状性丛状神经纤维瘤(PN ),并在先前发表的1/2期临床试验(SPRINT，NCT01362803).在之前出版物的数据截止点(DCO)，65%的参与者仍在接受治疗。来自1期和2期stratum 1研究的数据，其中包括具有临床显著PN相关发病率的参与者。参与者接受连续的司美替尼给药(1个周期= 28天)。包括截至2021年2月27日的安全性和有效性数据。通过体积磁共振成像分析评估PN反应:连续2次评估证实部分反应(cPR)比基线下降≥20%。2期参与者完成了患者报告的评估肿瘤疼痛强度(数字等级量表-11)和日常生活中疼痛干扰(疼痛干扰指数)的结果测量。结果:对于74名儿童(平均年龄10.3岁；3-18.5岁)，总的心肺复苏率为70%(52/74)，治疗持续时间的中位数是57.5个周期(范围1-100)。一般来说，59% (44例)的反应持续≥ 12个周期。肿瘤疼痛强度(n = 19，P = .015)和疼痛干扰(n = 18，P = .0059)显示了从基线到48个周期的持久改善。结论:通过长达5年的额外司美替尼治疗，大多数患有NF1相关PN的儿童具有持久的肿瘤缩小和持续的疼痛改善，超过了先前报道的1年。司美替尼海外有原研版，零售价格10mg60粒50000左右。如果想获取更多优质信息可以联系药得，药得会尽全力为您了解到更多海外优质药物。