艾伏尼布能治疗软骨肉瘤吗？

手术是局限性软骨肉瘤的主要治疗方法；对于局部晚期和/或转移性疾病，不存在已知的有效全身疗法。高达65%的软骨肉瘤发生异柠檬酸脱氢酶1/2（IDH1/2）酶突变，导致肿瘤代谢产物D-2-羟基戊二酸（2-HG）积聚。艾伏尼布（Ivosidenib）是一种突变IDH1的选择性抑制剂，在美国获准用于急性髓细胞白血病的特定病例。

在一项I期研究中，软骨肉瘤患者对艾伏尼布的耐受性良好，艾伏尼布导致血浆和肿瘤2-HG显著降低，表明药效作用达到目标。病情稳定率为52%，中位无进展生存期（PFS）为5.6个月，6个月PFS率为39.5%。此外，在没有去分化组织学的患者中较高的PFS率表明艾伏尼布可能对常规软骨肉瘤更有效。与治疗相关的3级不良反应发生率较低，有患者报告了心电图QT间期延长的相关不良事件。

艾伏尼布原研药已经在国内上市，但并没有纳入医保范围，国内出售的规格0.25g*60片每盒的价格高达十万人民币，而海外出售的美国原研版的每盒的价格高达二十多万人民币（受汇率影响价格可能会发生波动）。目前在海外也有出售艾伏尼布仿制药，其药物成分与国内、外出售的原研药药物成分基本一致，如老挝药厂生产的规格250mg*60片每盒的价格可能在6千多人民币（受汇率影响价格可能会发生波动），价格比较便宜。