抗癌新药：培米替尼/佩米替尼的效果怎么样

美国食品药品监督管理局（FDA）准加速批准培米替尼/佩米替尼（Pemigatinib）用于治疗经FDA批准的试验检测到的患有FGFR2融合或其他重排的既往治疗过的不可切除局部晚期或转移性胆管癌的成人患者。该批准是基于FIGHT-202的多中心开放标签单臂试验。

疗效基于107例局部晚期不可切除或转移性胆管癌患者，这些患者的疾病在至少一次既往治疗期间或之后进展，并具有FGFR2基因融合或重排。患者口服13.5毫克的佩米替尼，每天一次，连续14天，然后停止治疗7天。安全性基于总共466名患者，其中146名患者患有胆管癌并接受了推荐剂量。疗效终点是由独立审查委员会使用RECIST 1.1确定的总缓解率（ORR）和缓解持续时间（DOR）。ORR为36%（95%CI，27-45）。中位DOR为9.1个月。佩米替尼被证实可以抑制肿瘤的生长和扩散，使得部分患者的疾病稳定或部分缓解，治疗组患者的总体生存期相较于安慰剂组显著延长。

最常见的不良反应是高磷血症、脱发、腹泻、指甲中毒、疲劳、味觉障碍、恶心、便秘、口腔炎、干眼、口干、食欲下降、呕吐、关节痛、腹痛、低磷血症、背痛和皮肤干燥。眼睛毒性和高磷血症是培美替尼的重要风险。推荐剂量为13.5 mg，每日口服一次，连续14天，然后在21天的周期中停止治疗7天。