艾曲泊帕/艾曲波帕的治疗效果怎么样

艾曲泊帕/艾曲波帕（Eltrombopag）是一种血小板生成素受体激动剂，用于治疗慢性免疫性（特发性）血小板减少症（ITP）患者、慢性丙型肝炎患者和重度再生障碍性贫血（AA）患者的血小板减少症。

一、治疗慢性免疫性（特发性）血小板减少症（ITP）：

在成人患者的ITP治疗中，通过两项主要研究比较了艾曲泊帕与安慰剂（虚拟治疗）的效果。这两项研究共涉及311名之前接受过治疗但治疗无效或疾病复发的患者。第一项研究显示，在治疗6周后，服用艾曲泊帕的患者中有59％的人的血小板计数达到每微升50000以上（这被认为足以预防出血并发症），而服用安慰剂的患者中只有16％。第二项研究显示，在6个月的治疗期间，服用艾曲泊帕的135名患者达到每微升50000至400000目标血小板计数的可能性比服用安慰剂的62名患者高出约8倍。

另外还有一项分析研究检查了成人患者在开始治疗前的诊断时间对药物反应的影响。这项研究包括近400名ITP患者，发现在治疗6周后，无论是诊断时间不到6个月的患者还是超过6个月的患者，血小板计数达到至少50000/微升的患者数量大致相当。

对于ITP儿童的治疗，一项主要研究显示艾曲泊帕的疗效优于安慰剂。该研究涉及92名年龄为1-17岁的儿童，这些儿童此前已接受过ITP治疗。研究持续了13周，观察了在没有抢救药物的情况下，在第5周到第12周之间的8周内，血小板计数至少增加到每微升50000的患者比例。结果显示，服用艾曲泊帕的患者中约有40％出现这种情况，而服用安慰剂的患者中只有约3％。该研究还发现，艾曲泊帕在长期维持足够的血小板水平方面也很有效。

二、丙型肝炎相关的血小板减少症：

为了治疗与丙型肝炎相关的ITP，进行了两项主要研究，共涉及1441名成年人。这些研究比较了艾曲泊帕与安慰剂在丙肝患者中启动和维持抗病毒治疗的效果。由于丙肝患者的血小板计数最初过低，无法启动这种治疗（低于每微升75000个血小板），因此这些研究的目标是提高血小板计数以满足抗病毒治疗的条件。结果显示，在这两项研究中，与服用安慰剂的患者相比，服用艾曲泊帕的患者达到丙型肝炎检测阴性的比例更高（第一项研究中为23％对14％，第二项研究中为19％对13％）。

三、重度再生障碍性贫血：

在治疗重型再生障碍性贫血方面，一项研究涉及了43名患者，其中研究评估了艾曲泊帕的疗效，但没有与其他药物进行比较。这项研究的主要衡量指标是治疗12或16周后对艾曲泊帕有反应的患者数量，即其血小板、红细胞或白细胞计数保持在预设水平以上。结果显示，在这项研究中，有40％的患者在12周后对治疗有反应，其中65％的患者的血小板计数增加了至少每微升20000或在不需要输血的情况下保持稳定。一项支持性研究的初步数据也与主要研究的结果一致，显示46％的患者在12周后对治疗有反应。