艾曲泊帕/艾曲波帕治疗血小板减少效果好吗？

免疫性血小板减少症（ITP）是一种自身免疫性疾病，其特征是血小板计数减少和出血风险增加。艾曲泊帕/艾曲波帕（Eltrombopag）是一种小分子、口服、非肽类血小板生成素受体激动剂（TPO-RA），被广泛批准用于治疗年龄大于1岁的慢性免疫性血小板减少症患者、慢性丙型肝炎和血小板减少症患者（允许使用干扰素治疗）以及对免疫抑制治疗反应不足的重度再生障碍性贫血患者。

艾曲泊帕通过与TPO-R的跨膜区结合并激活骨髓祖细胞的巨核细胞增殖来增加血小板生成。在为期6周和6个月的安慰剂对照研究中 在大约60%至80%的患者中，艾曲泊帕可将血小板计数提高至50×109/L或更高，并减少出血。尽管头痛和鼻咽炎是在ITP使用艾曲泊帕时最常报告的不良事件（AE），但也发生了更严重的AE（SAE），如肝酶升高、白内障、血栓形成和骨髓纤维化。所有这些事件有时会导致治疗中断。

由于其独特的作用机制（产生疗效的预期有限），TPO-RAs通常被视为桥接和维持治疗，每天或每周给药。由于大多数慢性疾病患者的免疫性血小板减少症持续存在，因此艾曲泊帕治疗可能会延长，不仅会持续数月，还会持续数年。一项研究的中期结果表明，对于接受长达3年治疗的299名患者中的大多数患者来说，使用艾曲泊帕治疗是安全的、耐受性良好的，并且可以有效地将血小板计数维持在理想范围内。