阿伐曲泊帕获得FDA批准用于治疗患有慢性免疫性血小板减少症的儿科患者

阿伐曲泊帕/苏可欣（Avatrombopag）已被美国食品药品监督管理局批准用于治疗1岁及以上患有持续性或慢性免疫性血小板减少症（ITP）的儿科患者，这些患者对之前的治疗反应不足。该决定基于AVA-PED-301研究（NCT04516967）中具有临床意义的数据。

血小板减少症是指一种自身免疫性疾病，其特征是血小板计数低，导致过度瘀伤、轻微割伤出血加重、尿液或粪便中有血或月经周期异常重。ITP是指新诊断、持续或慢性疾病持续时间，通常在症状发作后3个月内诊断出来。ITP发生在3%至10%的患有1种或多种合并症的儿童中，但通常是急性的，会自行消退。尽管有效的治疗可以缓解病情，但许多患者在接受多线治疗后复发。

阿伐曲泊帕是一种口服药物，模拟血小板生成素，这是一种刺激血小板产生的天然化合物。它最初于2018年批准用于计划接受手术的慢性肝病成年人的血小板减少症。2019年，美国食品药品监督管理局批准了阿伐曲泊帕治疗慢性免疫性血小板减少症（ITP）成年人的扩大适应症，该患者对之前的治疗没有满意的反应。

自2019年推出以来，阿伐曲泊帕一直是成人慢性ITP的基石疗法。这一批准不仅加强了对创新的承诺，还使能够通过提供两种配方的[阿伐曲泊帕]来扩大患者及其家属的治疗体验。AVA-PED-301的数据支持了阿伐曲泊帕治疗ITP患儿的批准，这是一项评估该药物疗效、安全性和药代动力学的全球随机3期研究

试验研究人员以3:1的比例将患者随机分为两组，每天口服一次阿伐曲泊帕或安慰剂，持续12周。测量的主要结果是持久的血小板反应，以及血小板反应的另一个主要终点。研究人员报告称，阿伐曲泊帕组27.8%的患者达到了研究的主要终点，即持久血小板反应，而安慰剂组为0%（P=0.0077；95%CI，15.8-39.7）。

接受阿伐曲泊帕治疗的患者中，81.5%达到了血小板反应，这是另一个主要终点，而安慰剂组则没有（Pu202f<u202f0.0001；95%置信区间为71.1-91.8）。到第8天，55.6%的阿伐曲泊帕治疗患者的血小板计数为50×10⁹/L或以上，未使用救援治疗（95%CI，41.4%-69.1%；Pu202f<0u202f.0001),而安慰剂组没有患者达到这一阈值（95%CI，0.0%-16.1%）。

阿伐曲泊帕通常耐受良好。在患有持续性或慢性ITP的儿科患者中，最常见的不良反应（10%或更多）包括病毒感染、鼻咽炎、咳嗽、发热和口咽疼痛。

参考资料：https://www.pharmacytimes.com/view/avatrombopag-receives-fda-approval-for-treamtent-of-pediatric-patients-with-chronic-immune-thrompcytopenia