肉瘤新药他泽司他获批上市!
肉瘤是極為罕見的腫瘤,上皮樣肉瘤是一種非常罕見且極具侵襲性的軟組織肉瘤,目前還沒有特別有效的治療方法。 2020年1月24日獲得美國FDA批准,用於治療不適合完全切除的轉移性/局部晚期上皮樣肉瘤(ES)成人和16歲及以上兒科患者,他澤司他成為首個也是唯一一個獲批的EZH2抑製劑。
他澤司他讓更多晚期肉瘤患者獲益,單臂多中心研究(EZH-202研究隊列5,NCT02601950),入組了組織學確診的、轉移性或局部晚期上皮樣肉瘤。要求入組患者採用當地檢測證實攜帶INI1基因缺失,ECOG PS評分0-2。患者接受他澤司他 800 mg,口服,每天2次直至疾病進展或不可耐受的毒性。隊列5中入組了62例患者,ORR為15%,其中1.6%的患者取得完全緩解,13%的患者取得部分緩解,取得療效的患者中,67%的患者療效持續時間長達6個月或以上。
安全性方面,疼痛,疲勞,噁心,食慾下降,嘔吐、便秘是他澤司他在治療上皮樣肉瘤患者時比較常見的副作用。患者體質和病情不同,副作用表現也不一樣。他澤司他是口服藥,推薦的劑量是800毫克,每天兩次,可以和食物一起服用,也可以不和食物一起服用。但建議患者不要隨意更改劑量和用法,以免影響原有病情。患者也要對症治療,不可盲目用藥。
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