他泽司他治疗上皮样肉瘤的试验效果怎么样

在臨床試驗中，他澤司他在治療上皮樣腫瘤方面表現出了顯著的效果。在INI1或SMARCB1缺失的晚期上皮樣肉瘤患者隊列中，他澤司他耐受性良好，並顯示出臨床活性。他澤司他是一種口服的、高度選擇性的 EZH2 抑製劑，可以延長患者的生存期，提高患者的生活質量。憑藉其實際臨床獲益和可接受的AEs，已被2022 CSCO指南推薦用於特殊病理亞型晚期或不可切除軟組織肉瘤（上皮樣肉瘤）的靶向治療。

他澤司他治療上皮樣肉瘤的試驗數據

本研究報告了上皮樣肉瘤患者口服選擇性 EZH2 抑製劑他澤司他的臨床活性和安全性。

研究方法

在這項開放標籤的 2 期籃子研究（NCT02601950）中，來自世界上多個國家 32 家醫院和診所的患者被納入 7 個隊列，這些患者均患有不同的 INI1 陰性實體瘤或滑膜肉瘤。患者每天口服兩次 800 毫克他澤司他，連續 28 天為一個週期，直到疾病進展、出現不可接受的毒性或撤回同意為止。

主要終點是根據實體瘤反應評估標準 1.1 版測定的研究者評估的客觀反應率。次要終點是反應持續時間、32週時的疾病控制率、無進展生存期、總生存期以及藥代動力學和藥效學分析（主要結果另文報告）。反應時間也作為探索性終點進行了評估。

研究結果

62名上皮樣肉瘤患者參與了研究，並被認為符合納入本隊列的條件。所有62名患者都納入了修改後的意向治療分析。在數據截止日，62 名患者中有 9 人（15% [95% CI 7-26]）出現客觀反應。中位隨訪13-8個月（IQR 7-8-19-0），未達到中位反應持續時間（95% CI 9-2-無法估計）。 16例（26% [95% CI 16-39]）患者在32週時疾病得到控制。中位應答時間為 3-9 個月（IQR 1-9-7-4）。無進展生存期中位數為5-5個月（95% CI 3-4-5-9），總生存期中位數為19-0個月（11-0-無法估計）。

他澤司他3級或更嚴重的治療相關包括貧血（4例[6%]）和體重下降（2例[3%]）。兩名患者發生了與治療相關的嚴重不良事件（一次癲癇發作和一次咯血）。無治療相關死亡病例。

試驗結論

他澤司他在以INI1/SMARCB1缺失為特徵的晚期上皮樣肉瘤患者中耐受性良好，並顯示出臨床活性。他澤司他有望改善晚期上皮樣肉瘤患者的預後。

他澤司他的購藥渠道

他澤司他截止到2023年10月還沒有在中國大陸地區上市，患者在國內大陸地區的醫院藥房還買不到。

有需要的患者可以憑藉醫生處方在已經上市的地區購買，但遠行奔波，路途遠，風險高，經濟負擔重，購藥風險較高。

不方便遠行的患者也可以通過國內專業的海外醫療服務機構（如醫伴旅）的幫助獲取，可以將藥物郵寄到家，憑藉醫生處方購買，保證正品，性價比更高，價格也實惠，但受多種因素影響價格不固定，具體費用和獲取流程建議諮詢客服人員，獲取藥物有保障。

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參考文獻

Gounder M, Schöffski P, Jones RL, Agulnik M, Cote GM, Villalobos VM, Attia S, Chugh R, Chen TW, Jahan T, Loggers ET, Gupta A, Italiano A, Demetri GD, Ratan R, Davis LE, Mir O, Dileo P, Van Tine BA, Pressey JG, Lingaraj T, Rajarethinam A, Sierra L, Agarwal S, Stacchiotti S. Tazemetostat in advanced epithelioid sarcoma with loss of INI1/SMARCB1: an international, open-label, phase 2 basket study. Lancet Oncol. 2020 Nov;21(11):1423-1432. doi: 10.1016/S1470-2045(20)30451-4. Epub 2020 Oct 6. PMID: 33035459.