他泽司他对于上皮样肉瘤的用药效果？

他澤司他是由Epizyme公司研發和上市的一種治療肉瘤新藥，該藥於2020年1月23日獲得美國食品藥品監督管理局批准上市，用於治療16歲及以上患者的不適合完全切除的轉移性/局部晚期上皮樣肉瘤，臨床效果顯著，患者可在醫生的指導下正確用藥。

上皮樣肉瘤

上皮樣肉瘤是軟組織肉瘤中比較罕見的一種，在所有軟組織肉瘤中僅佔不到1％。上皮樣肉瘤多初發於四肢皮下的軟組織，在癌細胞轉移之前，外科手術切除是主要的治療方法和手段，也可施行化療和放射療法。但上皮樣肉瘤極易發生轉移，即使經過積極治療上皮樣肉瘤仍然很可能發生局部或區間轉移，約50％的患者在被診斷時就已經轉移了。

美國FDA於2020年1月23日通過加速審批程序（Accelerated Approval）批准Epizyme公司（Epizyme Inc.）新藥他澤司他用於成人和年齡為16歲及以上的青少年患者治療轉移性或者局部晚期上皮樣肉瘤（Epithelioid sarcoma），適用於無法通過手術對腫瘤進行完整切除的患者。他澤司他是FDA批准的首種用於治療上皮樣肉瘤的藥物。

他澤司他對上皮樣肉瘤的用藥

背景：上皮樣肉瘤是一種罕見的侵襲性軟組織肉瘤亞型。在一項研究中，報告了他澤司他在上皮樣肉瘤患者中的臨床活性和安全性。

方法：在這項開放的2期籃子研究中，患者被分為7組，每組患者均患有不同的INI1陰性實體瘤或滑膜肉瘤。患者在連續28天的周期中800mg他澤司他，直到疾病進展、出現不可接受的毒性。主要終點是研究者根據實體瘤緩解評估標準（1.1版）評估的客觀緩解率。次要終點是反應持續時間、32週時的疾病控制率、無進展生存期、總生存期以及藥代動力學和藥效學分析（主要結果在其他地方報導）。

結果：在2015年12月22日至2017年7月7日之間，62名上皮樣肉瘤患者入選該研究，並被認為符合納入該隊列的資格。 62名患者中有9名（15％[95％ CI 7-26]）在數據截止時（2018年9月17日）有客觀反應。在中位數為13 8個月的隨訪中（IQR 7 8-190），未達到中位緩解持續時間（95％ CI 9 2-不可估計）。 16名（26％ [95％ CI16-39]）患者在32週時疾病得到控制。中位反應時間為39個月。中位無進展生存期為5 5個月（95％ CI 3 4-5 9），中位總生存期為190個月（110-不可估計）。

結論：

他澤司他對INI1/SMARCB1缺失為特徵的晚期上皮樣肉瘤患者俱有良好的耐受性和臨床活性。他澤司他具有提高晚期上皮樣肉瘤病人預後的潛力。

他澤司他對複發性或難治性濾泡性淋巴瘤的用藥效果

背景：大約20％的濾泡性淋巴瘤患者存在表觀遺傳調節因子EZH2的激活突變。研究了他澤司他在濾泡性淋巴瘤患者中的活性和安全性。

方法：該研究在法國，英國，澳大利亞，加拿大，波蘭，意大利，烏克蘭，德國以及美國的38個臨床中心進行。入選標準為成人（18歲），病理確診為濾泡淋巴瘤（分級1,2,3 a,3 b)，復發或對兩種或兩種以上系統療法無效，具有0-2的東部腫瘤協作組表現狀態，並具有足夠的腫瘤組織用於EZH2突變狀態的中心檢測。

患者每日兩次，每次800毫克他澤司他，持續28天，為一個循環。主要終點是基於2007年非霍奇金淋巴瘤國際工作組標準的客觀緩解率。

結果：99名患者中，54名在EZH2WT隊列​​中）參加了該研究。在分析的數據截止點（2019年8月9日），EZH2mut隊列的中位隨訪時間為22±0個月，EZH2WT隊列​​的中位隨訪時間為35±9個月。客觀反應率為69％ （95％可信區間為53-82；45例患者中的31例）和35％（23-49；54名患者中的19名）。在EZH2mut隊列中，緩解持續時間中位數為10±9個月（95％CI 7±2-不可估計[NE]），在EZH2WT隊列​​中為13±0個月（5±6-NE）；中位無進展生存期分別為13 8個月（10 7-220）和11 1個月（3 7-146）。

結論：他澤司他單獨治療對複發性和難治的濾泡性淋巴瘤具有較好的臨床療效和較好的耐受性。他澤司他是濾泡性淋巴瘤患者的一種新療法。

總結

他澤司他對於上皮樣肉瘤效果顯著，此外，在治療復發或難治性濾泡性淋巴瘤方面也具有明顯效果。若患者存在以上藥物適應症，建議提前諮詢醫生，在醫生的指導下用藥治療。

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