曲美替尼联合达拉非尼治疗1岁及以上低级别胶质瘤儿童患者

曲美替尼聯合達拉非尼治療的適應症

曲美替尼聯合達拉非尼可以用於治療1歲及以上需要全身治療的BRAF V600E突變的低級別膠質瘤（LGG）兒童患者，於2023年3月16日獲得美國FDA批准上市。 LGG是最常見的小兒腦癌。 BRAF V600突變存在於15-20%的兒童LGG中，並且與不良的生存結局和對化療反應較差相關。曲美替尼聯合達拉非尼是首個獲批用於治療BRAF V600E LGG兒童患者的聯合靶向療法。

此次FDA批准Tafinlar+Mekinist（聯合達拉非尼）是基於2/3期臨床試驗TADPOLE的結果，該試驗顯示隨機接受曲美替尼聯合達拉非尼治療的患者的總緩解率（ORR）出現了統計學顯著改善，為47%，而隨機接受化療的患者為11%。在18.9個月的中位隨訪期內，曲美替尼聯合達拉非尼組的中位無進展生存期（PFS）為20.1個月，而化療組為7.4個月。

此外，曲美替尼聯合治療組有86%的患者腫瘤體積縮小或保持穩定，化療組為46%。在所有時間點，曲美替尼聯合達拉非尼治療組的生活質量更好。 Tafinlar+Mekinist治療復發或難治性BRAF V600高級別膠質瘤（HGG）兒科患者的研究結果顯示，曲美替尼聯合達拉非尼治療的ORR為56.1%。

曲美替尼聯合達拉非尼的組合有助於通過阻斷與各種類型癌症生長相關的BRAF和MEK激酶相關的信號來減緩腫瘤生長。曲美替尼聯合達拉非尼的聯合療法已被FDA批准用於多種BRAF V600實體腫瘤治療，包括黑色素瘤、甲狀腺癌和肺癌等。

達拉非尼(Dabrafenib)是一種靶向治療的BRAF激酶抑製劑，針對這些改變的BRAF蛋白，可能減緩癌症的生長。曲美替尼是絲裂原活化的細胞外信號調節激酶1(MEK1)和MEK2激酶活性的可逆性抑製劑，通過抑制MEK可以抑制BRAF V600突變-陽性的癌細胞生長。曲美替尼聯合達拉非尼治療多個癌種效果顯著，建議患者遵醫囑用藥，對症治療。

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