胆管癌首个口服靶向药-培美替尼

培美替尼（又稱培米替尼，英文商品名：pemazyre）是全球首款膽管癌靶向藥物，2020年4月在美國上市，治療既往接受過治療、具有FGFR2融合/重排且不可手術切除的成人局部晚期或轉移性膽管癌成患者。由於FGFR2基因幾乎僅見於肝內膽管癌，所以是肝內膽管癌靶向藥。

膽管癌是一種惡性程度很高的腫瘤，侵襲性強、預後差，很多患者在確診時已失去手術機會。晚期膽管癌系統治療方案極其匱乏，一線標準化療的客觀緩解率（ORR）僅15%-26%，常發生耐藥，且無標準二線治療方案，臨床亟需新的治療方案改善患者生存狀況。 2020年4月，美國FDA加速批准了靶向藥培美替尼培美替尼（pemazyre）的上市申請，用於治療FGFR2基因融合/重排的經治晚期膽管癌患者。作為首個膽管癌靶向藥，培米替尼有望改變膽管癌患者的臨床治療格局。

培美替尼在美國的獲批基於代號為FIGHT-202(NCT02924376)的臨床試驗，試驗結果顯示，在107例存在FGFR2融合/重排的患者中，所有患者對治療都有反應，培美替尼單藥治療的總緩解率為36%，其中包括2.8%的完全緩解和33%的部分緩解;疾病控制率為82%。中位緩解持續時間為9.1個月;63%的患者在6個月或更長時間獲得緩解，18%的患者在12個月或更長時間保持緩解。以上數據說明，用於存在FGFR2融合/重排的膽管癌二線治療，有82%的患者腫瘤得到控制，並且有33%的患者腫瘤明顯縮小或改善。

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