福巴替尼疗效如何？总缓解率竟高达42%！

膽管癌是什麼？

膽管癌是指源於肝外膽管包括肝門區至膽總管下端的膽管的惡性腫瘤。出現這種情況的原因有很多，比如原發性硬化性膽管炎、膽管結石等。臨床上通常表現為黃疸、膽囊腫大、膽道出血等。目前臨床主要有手術、放療和化療等治療手段，但預後較差。

是什麼藥？如何發揮作用？

膽管癌看似高深莫測，但我們也有相應的對策，那麼如何進行治療呢？首先，膽管癌在肝內和肝外均可發生，但20%的患者為肝內形式。其中，10%至16%的患者發生了FGFR2（成纖維細胞生長因子受體）基因重排。 FGFR可激活腫瘤生長所必需的各種下游途徑的傳導通路，因此，使用FGFR抑製劑可有效阻斷腫瘤細胞的增殖和存活。

福巴替尼作為強效FGFR抑製劑，對既往治療過的、不可切除的、局部晚期或轉移性肝內膽管癌患者顯示出非常可觀的療效。目前，據Taiho公司稱，FDA的實時腫瘤學審查（RTOR）試點對福巴替尼進行了評估，並因其極其可觀的總體緩解率和緩解持續時間而獲得了加速批准。

福巴替尼的療效如何？總緩解率竟高達42%！

2020年7月《Ann Oncol》發布了一篇探究福巴替尼臨床療效的試驗研究，該試驗評估了福巴替尼在103例既往治療過的、不可切除的、局部晚期或轉移性肝內膽管癌患者中的療效。

主要療效指標是由獨立審查委員會(IRC)根據實體腫瘤反應評價標準(RECIST) v1.1確定的總緩解率(ORR)和緩解持續時間(DoR)。試驗患者接受福巴替尼治療，劑量為20mg，每日1次。試驗患者人群的中位年齡為58歲(範圍:22至79歲)，所有患者既往至少接受過1次治療，30%既往接受過2次治療，23%既往接受過3次及以上治療。所有患者既往均接受過鉑類藥物治療，其中91%為既往吉西他濱 / 順鉑 ，中位緩解時間為2.5個月(範圍0.7- 7.4個月)，具體療效如圖：

其中，總體緩解率（ORR）為42%，部分緩解率為43%。

中位緩解持續時間(Median DoR)超過一年半，≥6個月的有31人，佔總人數的72%，≥12個月的有6人，佔總人數的14%。

膽管癌藥物全球研發

針對膽管癌的治療藥物，除福巴替尼外，目前還有143種藥物，其中有4種藥物處於非在研，2種藥物處於藥物發現階段，3種藥物處於臨床前期，1種藥物處於臨床申請，2種藥物處於早期臨床1期，29種藥物處於臨床1期，12種藥物處於臨床1/2期，39種藥物處於臨床2期，2種藥物處於臨床2/3期，16種藥物處於臨床3期，31種藥物獲批上市。由於篇幅問題，下面小編為大家介紹3種藥物，感興趣的可以關註一下。

英菲格拉替尼是一種具有自主知識產權的新型膽管癌靶向藥物，可有效抑制FGFR，目前在中國及其他亞洲地區已進入臨床試驗階段。首位中國患者在接受此藥治療三個月後，腫瘤相關指標明顯改善，腫瘤縮小超過50%。

佩米替尼（達伯坦）由Incyte Corporation(信達生物）研發，並於2022年3月被中國國家藥品監督管理局批准上市，可用於經檢測確認存在有FGFR2融合或重排的晚期、轉移性或不可手術切除膽管癌成人患者的治療。

艾伏尼布（拓舒沃）是一種強效的FGFR口服靶向抑製劑，用於既往接受過治療的攜帶經FDA獲批檢測法檢出的IDH1突變的局部晚期或轉移性膽管癌成年患者。

結語

福巴替尼為深受膽管癌困擾的患者帶來了福音，但在國內尚未上市。由於其如此可觀的療效，相信在不久的將來此藥會在中國上市，為廣大的中國膽管癌患者帶來希望！

參考文獻

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