Agamree(Vamorolone)是什么药

Agamree的活性成分為Vamorolone，中文名稱為瓦莫羅酮，主要用於治療杜氏肌營養不良症，是首個在歐盟獲得完全批准的DMD治療藥物。

Agamree(Vamorolone)是什麼藥

Agamree作為一種新型糖皮質激素，其適應症與作用機制與傳統激素有所不同。以下將詳細解析其特性與臨床應用。

Agamree(Vamorolone)是什麼藥

杜氏肌營養不良症（DMD）是一種X染色體隱性遺傳病，由抗肌萎縮蛋白基因突變引起，表現為進行性肌肉萎縮和功能喪失。

Agamree適用於2歲及以上DMD患者，無論突變類型或行走能力如何。 Agamree劑型為40 mg/mL口服混懸液，外觀呈白色至淡乳白色，橙味調味便於兒童服用。

Agamree(Vamorolone)治療效果好嗎

Agamree通過選擇性調節糖皮質激素受體發揮作用，兼具抗炎效果與較低的代謝副作用。

臨床試驗顯示，與傳統糖皮質激素（如潑尼松）相比，Agamree可顯著延緩肌肉功能衰退，且引發庫欣綜合徵、骨密度降低等不良反應的風險更低。部分患者用藥後運動能力評分改善，呼吸功能衰退速度減緩。

Agamree需長期規律服用以維持療效，停藥後可能出現症狀反彈。患者應定期評估肌肉功能與藥物耐受性。

Agamree(Vamorolone)怎麼使用

以下為Agamree的具體使用方法與註意事項，更加詳細的治療方案請諮詢專業醫生。

劑量計算與服藥方式

Agamree的標準劑量為每日一次6 mg/kg體重，隨餐服用以提高吸收率。體重超過50公斤者，日劑量不超過300 mg。用藥前需搖勻藥液30秒，使用隨附口服注射器量取劑量，直接注入患者口中。開瓶後3個月內未用完的藥液需丟棄。

特殊人群用藥調整

輕至中度肝功能不全患者劑量減至2 mg/kg/日，體重超50公斤者上限100 mg。與強CYP3A4抑製劑合用時，劑量調整為4 mg/kg/日，上限200 mg。長期用藥後需逐步減量停藥，避免誘發腎上腺功能不全。

儲存時需注意。 Agamree未開封時應常溫保存，開封後冷藏（2°C-8°C），避免冷凍或高溫。

杜氏肌營養不良症日常護理

科學的日常護理可延緩病情進展，提升患者生活質量。

患者飲食需高蛋白、富含鈣與維生素D，預防骨質疏鬆。吞嚥困難患者可選擇泥狀食物或營養補充劑。每日記錄體重變化，肥胖者需控制熱量攝入。定期進行肺功能訓練，使用咳痰機減少呼吸道感染風險。

Agamree可能引起面部浮腫、情緒波動或免疫力下降。若出現持續頭痛、視力模糊或反復發熱，應立即就醫。