吉维诺司他的用药指南

吉維諾司他(givinostat)是首個獲批治療杜氏肌營養不良症(DMD)的組蛋白去乙酰化酶抑製劑，其規範使用對治療效果和安全性至關重要。本文將從用藥指南、副作用管理以及特殊人群用藥三個方面，系統闡述該藥物的臨床應用要點。

吉維諾司他的用藥指南

規範使用需要嚴格的用藥前評估和個體化劑量調整。

用藥前評估與檢測

治療前必須完成血小板計數和三酰甘油水平檢測。血小板計數低於150×10⁹/L的患者禁止起始治療。存在心臟基礎疾病或聯用QT間期延長藥物的患者，需在起始治療時、聯用期間及臨床必要時監測心電圖。

推薦劑量方案

劑量需根據患者體重精確調整，每日兩次隨餐口服：10kg至<20kg患者每次22.2mg(2.5mL混懸液)；20kg至<40kg患者每次31mg(3.5mL混懸液)；40kg至<60kg患者每次44.3mg(5mL混懸液)；≥60kg患者每次53.2mg(6mL混懸液)。

給藥方法

藥物需與食物同服以提高吸收率。混懸液使用前需充分搖勻，使用專用給藥器準確量取。如漏服一劑，若距離下次給藥時間超過6小時可補服，否則跳過該次劑量。

嚴格遵循用藥指南可最大限度發揮藥物療效，同時降低不良反應風險。

吉維諾司他的副作用

吉維諾司他的不良反應具有劑量依賴性特徵，及時識別和處理對維持治療連續性至關重要。

血液系統異常

血小板減少多在治療初期出現。當血小板<100×10⁹/L時應暫停給藥，直至恢復至≥150×10⁹/L。

代謝紊亂

高三酰甘油血症發生率較高，嚴重者(>500mg/dL)需暫停給藥並啟動降脂治療，部分患者可出現膽固醇水平升高。

消化系統反應

主要包括腹瀉、嘔吐和腹痛，這些症狀通常出現在劑量調整期，持續1-2週後可逐漸耐受。

建立系統的副作用監測體系，有助於早期發現和乾預藥物不良反應。

吉維諾司他的特殊人群用藥

不同人群使用吉維諾司他需考慮其生理特點和潛在風險，實施個體化給藥方案。

兒童用藥

目前僅批准用於6歲及以上患者。 6歲以下兒童的安全性和有效性尚未確立。生長發育期患者需定期評估身高體重變化。

肝腎功能不全

輕度肝功能不全(Child-Pugh A級)患者無需調整劑量。中重度肝功能不全患者慎用。腎功能不全患者需根據肌酐清除率調整劑量：30-80mL/min者減量25%，<30mL/min者禁用。

老年患者

65歲以上患者數據有限。因生理功能減退，建議起始劑量減少，並加強不良反應監測。

針對特殊人群制定個體化用藥方案，是提高治療安全性的重要保障。