罕见病药物氨己烯酸片效果好不好

（Vigabatrin）為y-氨基丁酸(GABA)的合成衍生物，本品通過不可逆性抑制GABA氨基轉移酶而增加GABA在腦中的濃度。

氨己烯酸片（Vigabatrin）作為輔助治療，用於治療對其他抗癲癇藥無效的患者，特別是部分性發作(主要用於控制複雜的部分性發作)患者。本品可加重失神發作或肌陣攣性發作。氨己烯酸片還可用於韋斯特(West)綜合徵(嬰兒痙攣症)的嬰兒，此症對常規抗癲癇藥通常無效。作為輔助治療藥物，氨己烯酸片（Vigabatrin）可獲得較好療效。單獨應用時，對新診斷出的患者治療有效

罕見病藥物氨己烯酸片效果好不好？

臨床試驗探討罕見病藥物（Vigabatrin）對小兒難治性癲癇的治療效果。採用增藥試驗的方法，觀察了該藥對25例患兒的療效及安全性。服藥後2個月，總有效率68.0%，服藥≥4個月者共24例，總有效率70.8%(21/24)。服用氨己烯酸後，苯巴比妥血濃度低於用於用藥前水平。血清丙氨酸轉氨酶水平較藥服前降低.32例未見毒副作用,2例於服藥後早期分別出現輕度頭暈和困倦，均自行緩解；1例出現嚴重的躁動不安而終止治療。觀察結果表明，氨己烯酸片（Vigabatrin）用於小兒難治性癲癇的效果較好，副作用的不良反應較輕。

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