罕见病治疗药物氨己烯酸片的效果

（喜保寧，vigabatrin）為γ-氨基丁酸(GABA)的類似物，能特異性地與GABA氨基轉移酶結合，且不可逆轉，導致腦內GABA濃度增高，從而發揮抗癲癇作用。氨己烯酸片（喜保寧，vigabatrin）臨床上用於治療其他抗癲癇藥無效的癲癇，特別是部分性發作，還可治療嬰兒痙攣症(韋斯特綜合徵、West綜合徵)。

罕見病治療藥物氨己烯酸片的效果：臨床試驗探討罕見病藥物氨己烯酸片（喜保寧，vigabatrin）對小兒難治性癲癇的治療效果。採用增藥試驗的方法，觀察了氨己烯酸片（喜保寧，vigabatrin）對25例患兒的療效及安全性。服藥後2個月，總有效率68.0%，服藥≥4個月者共24例，總有效率70.8%(21/24)。

服用氨己烯酸片（喜保寧，vigabatrin）後，苯巴比妥血濃度低於用於用藥前水平。血清丙氨酸轉氨酶水平較藥服前降低.32例未見毒副作用,2例於服藥後早期分別出現輕度頭暈和困倦，均自行緩解；1例出現嚴重的躁動不安而終止治療。觀察結果表明，氨己烯酸片（喜保寧，vigabatrin）用於小兒難治性癲癇的效果較好，副作用的不良反應較輕。

患者使用氨己烯酸片（喜保寧，vigabatrin）進行治療應注意：

氨己烯酸片（喜保寧，Vigabatrin）用藥要在癲癇學專家或者兒童神經學醫生的指導下進行。用藥後的反應要及時地匯報給醫生。

病人使用氨己烯酸片（喜保寧，vigabatrin）後，視野缺損發病率很高（大約三分之一）。這往往在使用氨己烯酸片（喜保寧，vigabatrin）幾個月到幾年的時間後發作。視野缺損度有可能會很嚴重，這可能對病人造成實際的後果。大多數視野缺損的病人並沒有什麼明顯的表現症狀。

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