瓦莫洛龍(vamorolone)臨床研究

瓦莫洛龍(vamorolone)的2a期項目包括兩項背靠背進行的研究，研究對象為48名4至< 7歲的DMD男童(vbp 15-002；clinicaltrials.gov NCT 02760264和vbp 15-003 clinicaltrials.gov NCT 02760277)。這些為期6個月的研究調查了口服0.25、0.75、2.0和6.0mg/kg/天劑量的瓦莫洛龍的療效、安全性和耐受性(每個治療組12名男孩)。這些研究的數據表明，瓦莫洛龍是安全且耐受性良好的，並且在6個月的時間內，在各種定時功能測試和運動功能結果中具有劑量和時間相關的改善。瓦莫洛龍治療導致血清骨鈣素水平升高，骨鈣素是骨形成的生物標誌物，這表明可能減少通常與皮質類固醇相關的骨發病率。腎上腺抑制和胰島素抵抗的生物標誌物結果也表明，相對於已發表的皮質類固醇治療研究，瓦莫洛龍治療的耐受性更好。 如果想獲取更多優質信息可以聯繫藥得，藥得會盡全力為您了解到更多海外優質藥物。