塞普替尼/塞爾帕替尼（睿妥）與甲狀腺癌的長期生存有關

塞普替尼/塞爾帕替尼（Selpercatinib）是一種新型的靶向藥物，屬於第一類強效RET激酶抑製劑。近年來，隨著對RET基因突變和融合在腫瘤發生中的重要性的深入研究，塞普替尼作為一種治療RET融合陽性腫瘤的藥物，尤其在甲狀腺癌患者中的療效備受關注。根據LIBRETTO-001試驗的最新數據，塞普替尼在甲狀腺癌患者中的長期生存率顯示出顯著提升，這為該類患者的臨床治療提供了新的希望。

在該項關鍵試驗中，研究者對一群經過放射性碘治療的RET融合陽性甲狀腺癌患者進行了為期五年的跟踪分析，旨在評估塞普替尼的療效和安全性。試驗的設計分為兩個階段，首先是1期的劑量遞增實驗，其次是2期的劑量擴展階段。在1期試驗中，參與者接受了不同劑量的塞普替尼，從每日一次20毫克到每日兩次240毫克不等。最終確定的推薦劑量為每日兩次160毫克。

在參與者的基礎特徵方面，中位年齡為60.5歲，58.3%的患者為男性，東部腫瘤協作組（ECOG）績效狀態評分顯示，58%的患者評分為0，表示他們的日常活動未受影響，而37%的患者評分為1，表示輕度影響，這為評估藥物的療效提供了良好的基礎。

試驗的主要終點是通過RECIST 1.1標準評估的客觀反應率（ORR）。結果顯示，塞普替尼在治療甲狀腺癌患者中取得了95.8%的ORR，其中20.8%的患者達到了完全緩解，75%的患者實現了部分緩解，僅有4.2%的患者病情保持穩定，且無患者出現疾病進展。這些結果表明，塞普替尼不僅能夠有效控制病情，還能夠在相當一部分患者中實現腫瘤的完全消退。

在隨訪5年的過程中，研究者還評估了反應持續時間（DoR）和無進展生存期（PFS）等重要指標。結果顯示，5年估計的DoR高達63.5%，中位隨訪時間為54.8個月。同時，5年無進展生存率（PFS）為70.7%，而總體生存率（OS）則達到了75.7%。這些數據表明，塞普替尼在RET融合陽性甲狀腺癌患者中的療效是持久的，能夠為患者提供長期的生存優勢。

值得注意的是，在安全性方面，儘管大多數患者需要在治療過程中進行劑量調整，但並沒有患者因不良反應而中止治療。這說明塞普替尼的安全性相對較好，能夠被絕大多數患者所耐受。這為臨床醫生在使用該藥物時提供了更大的信心。

隨著隨訪時間的延長，塞普替尼在RET融合陽性甲狀腺癌患者中的持續反應和強大的5年PFS與OS發生率，進一步確立了塞普替尼作為該患者人群一線治療的標準地位。她指出，這些結果不僅支持早期和全面的基因組檢測，還強調了塞普替尼作為RET驅動癌症患者一線治療藥物的潛力。

綜上所述，塞普替尼/塞爾帕替尼在甲狀腺癌患者中的應用為臨床治療帶來了新的選擇和希望。隨著更多研究的深入，預計將會為RET融合陽性腫瘤的治療提供更多的證據支持，推動個體化治療的進程，造福更多患者。

參考資料：https://www.medscape.com/viewarticle/selpercatinib-linked-long-term-survival-thyroid-cancer-2025a1000pza