FDA批准CytoCell CDx用於KMT2A突變急性白血病的瑞維美尼（Revumenib）-Revuforj治療

美國食品藥品監督管理局（FDA）最近批准了CytoCell KMT2A裂解FISH探針試劑盒PDx作為伴隨瑞維美尼（Revumenib）-Revuforj的伴隨診斷試劑盒（CDx），這一決定標誌著在急性白血病治療領域的重要進展。瑞維美尼是一種新型的Menin抑製劑，專門用於治療1歲及以上的成人和兒童患者中存在KMT2A易位的複發或難治性急性白血病（包括AML、ALL）。這一伴隨診斷試劑盒的批准，使得臨床醫生能夠通過CytoCell PDx檢測急性白血病患者的KMT2A重排情況，從而快速、有效地確定患者是否符合瑞維美尼的治療資格。

CytoCell KMT2A裂解FISH探針試劑盒PDx的開發和隨後的上市授權，展現了臨床科學家和監管專家在急性白血病這一領域的努力與創新，旨在為那些受這一嚴重疾病影響的患者提供更安全、有效的診斷手段。這種伴隨診斷的出現，不僅提升了治療的精準性，也為個性化醫療帶來了新的可能性。

在瑞維美尼的批准適應症方面，FDA於2024年11月批准其用於治療復發或難治性KMT2A重排急性白血病。此批准的基礎是AUGMENT-101期1/2臨床試驗（NCT04065399）中獲得的數據，以及其他相關信息的綜合評估。在這項臨床試驗中，瑞維美尼展現出良好的療效，在患有KMT2A重排的複發或難治性急性髓系白血病和急性淋巴細胞白血病的患者中，完全緩解（CR）的發生率達到了21.2%（95% CI, 13.8%-30.3%），成功達成了研究的主要終點。此外，CRh（部分血液學恢復）的發生率也是評估這一治療效果的重要指標，研究結果顯示CRh的中位持續時間為6.4個月（95% CI, 2.7-無法估計），這為患者提供了新的治療希望。

不僅如此，2025年6月，FDA對瑞維美尼針對複發或難治性NPM1突變型AML的補充新藥申請（sNDA）進行了優先審查，進一步推動了瑞維美尼在白血病治療中的應用。 AUGMENT-101試驗中呈現的積極關鍵數據不僅支撐了這一申請，還為學術界和臨床實踐提供了寶貴的參考。 NPM1研究隊列的結果在2025年6月的歐洲血液學協會（EHA）年會上被公佈，數據顯示CR與CRh的合併發生率為26%（n=20/77；95% CI, 17%-37%），而CR與CRh反應的中位持續時間為4.7個月（95% CI, 2.1-8.2），首次CR與CRh的中位時間為2.8個月（範圍，0.9-8.8）。在達到CR或CRh的20名患者中，有19名的最小殘留病（MRD）狀態得到了評估，其中63%（n=12）的MRD結果為陰性，顯示出瑞維美尼在控制疾病方面的潛力。

總的來說，CytoCell KMT2A裂解FISH探針試劑盒PDx作為伴隨瑞維美尼的CDx的批准，不僅是對急性白血病領域研究與醫療工作的積極回應，也為患者帶來了新的治療選擇和希望。藥物與伴隨診斷的結合，進一步推動了精準醫療的發展，體現了現代醫學在個性化治療方面的不斷進步與創新。

參考資料：https://www.drugs.com/monograph/revumenib.html